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Une équipe de chercheurs du Boston Children's Hospital, du Dana-Farber Cancer Institute et du Broad Institute a découvert une voie génétique jusqu'alors inconnue qui active l'hémoglobine fœtale, ouvrant une nouvelle voie potentielle dans le traitement de la drépanocytose et de…

Une thérapie d'édition de bases développée par la société CorrectSequence Therapeutics, basée à Shanghai, a permis d'obtenir une indépendance transfusionnelle ou l'absence de crises vaso-occlusives douloureuses chez tous les patients traités à ce jour: soit plus de 30 sur quatre…

HCA Healthcare a annoncé lundi que des recherches publiées dans le New England Journal of Medicine démontrent des résultats prometteurs d'une thérapie d'édition génique CRISPR testée chez des enfants âgés de 5 à 11 ans atteints de drépanocytose sévère et…