sirppisoluanemia

Geenimuokkausterapia toi täyden remission yli 30 sirppisoluanemia- ja talassemiapotilaalle

Shanghaissa toimivan CorrectSequence Therapeutics -yrityksen kehittämä emäsmuokkausterapia on vapauttanut verensiirroista tai kivuliaista verisuonitukoskriiseistä jokaisen tähän mennessä hoidetun potilaan: yhteensä yli 30 potilasta neljässä eri maanosassa, kertovat Cell Stem Cell -lehdessä 7. syyskuuta julkaistut kliiniset tulokset.

CRISPR-hoito näyttää lupaavalta jopa 5-vuotiailla sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla

HCA Healthcare ilmoitti maanantaina, että The New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistu tutkimus osoittaa lupaavia tuloksia CRISPR-geenieditointihoidosta, jota testattiin 5–11-vuotiailla lapsilla, joilla on vakava sirppisoluanemia tai verensiirroista riippuvainen beeta-talassemia. Nämä ovat ensimmäiset julkaistut tiedot hoidon arvioinnista tässä nuoremmassa ikäryhmässä.