sigðfrumublóðleysi

Vísindamenn Harvard finna nýja genaleið til meðferðar á sigðfrumublóðleysi

Rannsóknarteymi við Boston Children's Hospital, Dana-Farber Cancer Institute og Broad Institute hefur uppgötvað áður óþekkta erfðaleið sem virkjar fósturrauðkorn, sem opnar mögulega nýja leið í meðferð við sigðfrumublóðleysi og beta-þalassemiu. Niðurstöðurnar, sem birtar voru á miðvikudag í Nature, greina BACH2-NRF2…

Genabreytingarmeðferð skilar 100% bata hjá yfir 30 sjúklingum með sigðkornablóðleysi og þalassemi

Basabreytingarmeðferð sem þróuð var af Shanghai-fyrirtækinu CorrectSequence Therapeutics hefur gert alla sjúklinga sem hana hafa fengið til þessa, yfir 30 talsins í fjórum heimsálfum, óháða blóðgjöfum eða lausa við sársaukafull æðastífluköst. Þetta sýna klínísk gögn sem birt voru 7. september…

CRISPR-meðferð sýnir lofandi árangur hjá börnum allt niður í 5 ára með sigðfrumublóðleysi

HCA Healthcare tilkynnti á mánudag að rannsóknir sem birtar voru í The New England Journal of Medicine sýna lofandi árangur af CRISPR-genabreytingarmeðferð sem prófuð var á börnum á aldrinum 5 til 11 ára með alvarlegt sigðfrumublóðleysi og blóðgjafaháð beta-thalassemia, sem…