sigdcelleanemi

Harvard-forskere finner ny genetisk vei for behandling av sigdcelleanemi

Et team av forskere ved Boston Children's Hospital, Dana-Farber Cancer Institute og Broad Institute har oppdaget en tidligere ukjent genetisk vei som aktiverer føtalt hemoglobin, noe som åpner en potensiell ny front i behandlingen av sigdcelleanemi og beta-talassemi. Funnene, publisert…

Genterapi gir full remisjon for over 30 pasienter med sigdcelleanemi og talassemi

En baseredigerende terapi utviklet av Shanghai-baserte CorrectSequence Therapeutics har ført til transfusjonsuavhengighet eller frihet fra smertefulle vaso-okklusive kriser hos samtlige pasienter som hittil er behandlet: over 30 pasienter fordelt på fire kontinenter. Dette viser kliniske data publisert 7. september i…

CRISPR-terapi viser lovende resultater hos barn ned til 5 år med sigdcelleanemi

HCA Healthcare kunngjorde mandag at forskning publisert i The New England Journal of Medicine viser lovende resultater fra en CRISPR-genredigeringsterapi testet på barn i alderen 5 til 11 år med alvorlig sigdcelleanemi og transfusjonsavhengig beta-thalassemi, noe som markerer de første…