pjautuvinė anemija

Harvardo tyrėjai atrado naują genų kelią pjautuvinės anemijos gydymui

Bostono vaikų ligoninės, „Dana-Farber“ vėžio instituto ir „Broad“ instituto tyrėjų komanda atrado anksčiau nežinomą genetinį kelią, kuris aktyvuoja vaisiaus hemoglobiną, atverdama potencialų naują frontą gydant pjautuvinę anemiją ir beta talasemiją. Trečiadienį žurnale „Nature“ paskelbtos išvados identifikuoja BACH2-NRF2 ašį kaip reguliavimo…

Genų redagavimo terapija: 100 proc. remisija daugiau nei 30 pjautuvinės anemijos ir talasemijos pacientų

Šanchajuje įsikūrusios bendrovės „CorrectSequence Therapeutics“ sukurta bazių redagavimo terapija padėjo visiškai atsisakyti kraujo perpylimo arba išvengti skausmingų kraujagyslių okliuzijos krizių visiems iki šiol gydytiems pacientams, kurių keturiuose žemynuose yra daugiau nei 30, rodo rugsėjo 7 d. žurnale „Cell Stem Cell“…

CRISPR terapija rodo pažangą gydant 5 metų ir vyresnius vaikus, sergančius pjautuvine anemija

„HCA Healthcare“ pirmadienį paskelbė, kad „The New England Journal of Medicine“ publikuoti tyrimai rodo daug žadančius rezultatus taikant CRISPR genų redagavimo terapiją 5–11 metų vaikams, sergantiems sunkia pjautuvine anemija ir nuo kraujo perpylimo priklausoma beta talasemija. Tai pirmieji paskelbti duomenys,…