ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია

ჰარვარდის მკვლევარებმა ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის სამკურნალოდ ახალი გენეტიკური გზა აღმოაჩინეს

ბოსტონის ბავშვთა საავადმყოფოს, დანა-ფარბერის კიბოს ინსტიტუტისა და ბროდის ინსტიტუტის მკვლევართა ჯგუფმა აღმოაჩინა აქამდე უცნობი გენეტიკური გზა, რომელიც ააქტიურებს ნაყოფის ჰემოგლობინს. ეს აღმოჩენა ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიისა და ბეტა-თალასემიის მკურნალობის ახალ გზებს ხსნის. Nature-ში ოთხშაბათს გამოქვეყნებული კვლევა აღწერს BACH2-NRF2 ღერძს, როგორც მარეგულირებელ მექანიზმს,…

გენური რედაქტირების თერაპიამ 100%-იანი რემისია აჩვენა ნამგლისებრი ანემიისა და თალასემიის მქონე 30-ზე მეტ პაციენტში

შანხაიში ბაზირებული კომპანია CorrectSequence Therapeutics-ის მიერ შემუშავებულმა ბაზისურმა რედაქტირების თერაპიამ ტრანსფუზიისგან დამოუკიდებლობას ან მტკივნეული ვაზოოკლუზიური კრიზისებისგან გათავისუფლებას მიაღწია ყველა პაციენტში, რომლებმაც დღემდე გაიარეს მკურნალობა: ოთხ კონტინენტზე 30-ზე მეტ ადამიანში, ნათქვამია კლინიკურ მონაცემებში, რომლებიც 7 სექტემბერს ჟურნალ Cell Stem Cell-ში გამოქვეყნდა.

CRISPR-თერაპია იმედისმომცემ შედეგებს აჩვენებს 5 წლის და უფროსი ასაკის ბავშვებში ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის დროს

HCA Healthcare -მა ორშაბათს განაცხადა, რომ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებული კვლევა აჩვენებს იმედისმომცემ შედეგებს CRISPR გენის რედაქტირების თერაპიისგან, რომელიც ჩატარდა 5-დან 11 წლამდე ასაკის ბავშვებში, რომლებსაც აწუხებთ ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია და ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული ბეტა-თალასემია. ეს არის პირველი გამოქვეყნებული…