δρεπανοκυτταρική αναιμία

Ερευνητές του Χάρβαρντ ανακάλυψαν νέο γονιδιακό μονοπάτι για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας

Μια ομάδα ερευνητών στο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης, στο Ινστιτούτο Καρκίνου Dana-Farber και στο Broad Institute ανακάλυψε ένα άγνωστο μέχρι πρότινος γενετικό μονοπάτι που ενεργοποιεί την εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη, ανοίγοντας ένα πιθανό νέο μέτωπο στη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και της…

Γονιδιακή θεραπεία φέρνει 100% ύφεση σε πάνω από 30 ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία και θαλασσαιμία

Μια θεραπεία επεξεργασίας βάσεων (base-editing) που αναπτύχθηκε από την CorrectSequence Therapeutics με έδρα τη Σαγκάη πέτυχε ανεξαρτησία από μεταγγίσεις ή απαλλαγή από τις επώδυνες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις σε κάθε ασθενή που έχει υποβληθεί σε θεραπεία μέχρι σήμερα, δηλαδή σε περισσότερους από…

Η θεραπεία CRISPR δείχνει υποσχόμενα αποτελέσματα σε παιδιά ηλικίας έως 5 ετών με δρεπανοκυτταρική αναιμία

Η HCA Healthcare ανακοίνωσε τη Δευτέρα ότι έρευνα που δημοσιεύτηκε στο The New England Journal of Medicine καταδεικνύει ελπιδοφόρα αποτελέσματα από μια θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR που δοκιμάστηκε σε παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών με σοβαρή δρεπανοκυτταρική αναιμία και…