sicklecellanemi

Harvard-forskare upptäcker ny genetisk väg för behandling av sicklecellanemi

Ett team av forskare vid Boston Children's Hospital, Dana-Farber Cancer Institute och Broad Institute har upptäckt en tidigare okänd genetisk väg som aktiverar fetalt hemoglobin, vilket öppnar en potentiell ny front i behandlingen av sicklecellanemi och beta-talassemi. Resultaten, som publicerades…

Genterapi ger full remission för över 30 patienter med sicklecellanemi och talassemi

En basredigerande terapi utvecklad av Shanghai-baserade CorrectSequence Therapeutics har lett till transfusionsoberoende eller frihet från smärtsamma vasoocklusiva kriser hos samtliga patienter som hittills behandlats, över 30 personer utspridda över fyra kontinenter. Det visar kliniska data som publicerades den 7 september…

CRISPR-terapi visar lovande resultat hos barn så unga som 5 år med sicklecellanemi

HCA Healthcare meddelade på måndagen att forskning publicerad i The New England Journal of Medicine visar lovande resultat från en CRISPR-genredigeringsterapi testad på barn i åldrarna 5 till 11 år med allvarlig sicklecellanemi och transfusionsberoende beta-thalassemi, vilket markerar de första…