srpkovitá anémie

Výzkumníci z Harvardu objevili novou genovou dráhu pro léčbu srpkovité anémie

Tým výzkumníků z Boston Children's Hospital, Dana-Farber Cancer Institute a Broad Institute objevil dosud neznámou genetickou dráhu, která aktivuje fetální hemoglobin, čímž otevírá potenciální novou frontu v léčbě srpkovité anémie a beta-thalasemie. Zjištění, publikovaná ve středu v časopise Nature, identifikují…

Genová terapie přinesla stoprocentní remisi více než 30 pacientům se srpkovitou anémií a thalassemií

Terapie editace bází vyvinutá šanghajskou společností CorrectSequence Therapeutics přinesla nezávislost na transfuzích nebo úlevu od bolestivých vazoaktivních krizí všem dosud léčeným pacientům: celkem jich bylo více než 30 na čtyřech kontinentech. Vyplývá to z klinických dat zveřejněných 7. září v…

Léčba pomocí CRISPR ukazuje slibné výsledky u dětí od 5 let se srpkovitou anémií

Společnost HCA Healthcare v pondělí oznámila, že výzkum publikovaný v časopise The New England Journal of Medicine demonstruje slibné výsledky genové editační terapie CRISPR testované u dětí ve věku 5 až 11 let se závažnou srpkovitou anémií a beta-thalasemií závislou…