մանգաղաբջջային անեմիա

Հարվարդի հետազոտողները հայտնաբերել են մանգաղաձև բջջային անեմիայի բուժման նոր գենետիկական ուղի

Բոստոնի մանկական հիվանդանոցի, Դանա-Ֆարբերի քաղցկեղի ինստիտուտի և Բրոդի ինստիտուտի հետազոտողների թիմը հայտնաբերել է նախկինում անհայտ գենետիկական ուղի, որն ակտիվացնում է պտղի հեմոգլոբինը: Սա նոր հեռանկարներ է բացում մանգաղաձև բջջային անեմիայի և բետա-թալասեմիայի բուժման գործում: Nature ամսագրում չորեքշաբթի օրը հրապարակված արդյունքները…

Գենային խմբագրման թերապիան 100% ռեմիսիա է ապահովել թալասեմիայով և մանգաղաբջջային անեմիայով ավելի քան 30 հիվանդների մոտ

Շանհայում հիմնադրված CorrectSequence Therapeutics ընկերության կողմից մշակված հիմքերի խմբագրման թերապիան ապահովել է տրանսֆուզիոն անկախություն կամ ազատում ցավոտ վազոօկլյուզիվ ճգնաժամերից մինչ օրս բուժված բոլոր հիվանդների մոտ, որոնք չորս մայրցամաքներում ավելի քան 30-ն են, համաձայն սեպտեմբերի 7-ին Cell Stem Cell ամսագրում հրապարակված…

CRISPR թերապիան խոստումնալից արդյունքներ է ցույց տալիս մանգաղաբջջային անեմիայով 5 տարեկան և ավելի բարձր տարիքի երեխաների մոտ

HCA Healthcare -ը երկուշաբթի օրը հայտարարեց, որ The New England Journal of Medicine-ում հրապարակված հետազոտությունը ցույց է տալիս CRISPR գենի խմբագրման թերապիայի խոստումնալից արդյունքները, որը փորձարկվել է մանգաղաբջջային անեմիայով և տրանսֆուզիոն կախյալ բետա-թալասեմիայով տառապող 5-ից 11 տարեկան երեխաների մոտ, ինչը…