Sichelzellanämie

Harvard-Forscher entdecken neuen genetischen Pfad zur Behandlung von Sichelzellenanämie

Ein Team von Forschern des Boston Children's Hospital, des Dana-Farber Cancer Institute und des Broad Institute hat einen bisher unbekannten genetischen Pfad entdeckt, der fetales Hämoglobin aktiviert und eine potenzielle neue Front bei der Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie eröffnet.…

Geneditierungs-Therapie erzielt 100 Prozent Remission bei über 30 Sichelzell- und Thalassämie-Patienten

Eine vom Shanghaier Unternehmen CorrectSequence Therapeutics entwickelte Base-Editing-Therapie hat bei jedem bisher behandelten Patienten, mehr als 30 Personen auf vier Kontinenten, Transfusionsunabhängigkeit oder Freiheit von schmerzhaften vaso-okklusiven Krisen erreicht. Dies geht aus klinischen Daten hervor, die am 7. September in…

CRISPR-Therapie zeigt vielversprechende Ergebnisse bei Kindern ab 5 Jahren mit Sichelzellenanämie

HCA Healthcare gab am Montag bekannt, dass eine im New England Journal of Medicine veröffentlichte Studie vielversprechende Ergebnisse einer CRISPR-Gen-Editierungstherapie zeigt, die an Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit schwerer Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie getestet wurde. Dies…