orak hücreli anemi

Harvard araştırmacıları orak hücreli anemi tedavisi için yeni bir genetik yol keşfetti

Boston Çocuk Hastanesi, Dana-Farber Kanser Enstitüsü ve Broad Enstitüsü'nden bir araştırmacı ekibi, fetal hemoglobini aktive eden ve orak hücreli anemi ile beta talasemi tedavisinde potansiyel yeni bir cephe açan, daha önce bilinmeyen bir genetik yol keşfetti. Çarşamba günü Nature dergisinde…

Gen düzenleme tedavisi 30’u aşkın orak hücre ve talasemi hastasında %100 remisyon sağladı

Şanghay merkezli CorrectSequence Therapeutics tarafından geliştirilen bir baz düzenleme tedavisi, bugüne kadar tedavi edilen tüm hastalarda (dört kıtada 30'dan fazla hasta) transfüzyon bağımsızlığı veya ağrılı vazo-oklüzif krizlerden kurtulma sağladı. Bu klinik veriler, 7 Eylül'de Cell Stem Cell dergisinde yayımlandı.

CRISPR tedavisi, orak hücre hastalığı olan 5 yaşındaki çocuklarda umut verici sonuçlar gösteriyor

HCA Healthcare Pazartesi günü, The New England Journal of Medicine'de yayınlanan araştırmanın, ciddi orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağımlı beta talasemi olan 5 ila 11 yaş arası çocuklarda test edilen bir CRISPR gen düzenleme tedavisinden umut verici sonuçlar gösterdiğini duyurdu;…