CRISPR tedavisi, orak hücre hastalığı olan 5 yaşındaki çocuklarda umut verici sonuçlar gösteriyor

HCA Healthcare , CRISPR gen düzenleme tedavisinin ciddi kan bozuklukları olan 5-11 yaş arası 26 çocukta etkili olduğunu gösteren bir çalışma duyurdu.stocktitan
Değerlendirilebilir sekiz orak hücre hastasının tamamı 12 ay boyunca krizsiz kalırken, sekiz beta talasemi hastasının tamamı transfüzyon bağımsızlığına ulaştı.businesswire
Vertex Pharmaceuticals tarafından desteklenen tedavi, şu anda FDA tarafından yalnızca 12 yaş ve üzeri hastalar için onaylanmıştır.stocktitan+1

HCA Healthcare Pazartesi günü, The New England Journal of Medicine'de yayınlanan araştırmanın, ciddi orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağımlı beta talasemi olan 5 ila 11 yaş arası çocuklarda test edilen bir CRISPR gen düzenleme tedavisinden umut verici sonuçlar gösterdiğini duyurdu; bu, tedaviyi bu daha genç yaş grubunda değerlendiren ilk yayınlanmış verileri işaret ediyor.stocktitan+1

Çalışma Sonuçları

Bulgular, 15'i transfüzyona bağımlı beta talasemi ve 11'i orak hücre hastalığı olan 5 ila 11 yaş arası 26 çocuğun dahil edildiği iki faz 3 çalışmasına dayanmaktadır. Birincil son noktaları değerlendirmek için yeterince uzun süre takip edilen katılımcılar arasında, beta talasemi olan sekiz çocuğun tamamı en az 12 ay boyunca transfüzyon bağımsızlığına ulaşırken, orak hücre hastalığı olan sekiz çocuğun tamamı en az 12 ay boyunca şiddetli vazo-oklüzif krizlerden uzak kaldı.businesswire+1

Değerlendirilen tedavi, şu anda FDA tarafından uygun 12 yaş ve üzeri hastalar için onaylanmış, CRISPR tabanlı bir hücre tedavisi olan exagamglogene autotemcel'dir (exa-cel). Bu tedavi, fetal hemoglobin üretimini artırmak için hastanın kendi kan oluşturan kök hücrelerini düzenleyerek çalışır ve bu da hastalık komplikasyonlarını önlemeye veya azaltmaya yardımcı olabilir. Çalışma Vertex Pharmaceuticals tarafından desteklenmiştir.stocktitan+1

Genç Hastalar İçin Önemi

Çalışmanın baş yazarı ve TriStar Centennial Çocuk Hastanesi'ndeki HCA Healthcare Sarah Cannon Nakil ve Hücresel Tedavi Programı'nın tıbbi direktörü Dr. Haydar Frangoul, bulguların "gen düzenleme tedavisinin vaadini güçlendirdiğini ve bu ciddi kan bozukluklarından etkilenen çocuklar ve bireyler için yeni tedavi seçeneklerini değerlendirmek amacıyla titiz klinik araştırmalara devam etmenin önemini vurguladığını" belirtti.stocktitan

Orak hücre hastalığı Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 100.000 kişiyi etkilemektedir ve ülkenin en yaygın kalıtsal kan bozukluğudur. Bu duruma sahip çocuklar şiddetli ağrı krizleri, organ hasarı ve sık hastaneye yatışlar yaşayabilirler. 5 ila 11 yaş arası çocuklarda işe yarayan bir tedavi, yıllarca süren kümülatif organ hasarı oluşmadan önce daha erken müdahaleye olanak sağlayabilir.stocktitan

Erişimin Genişletilmesi

HCA Healthcare, yılda 1.600'den fazla kan ve kemik iliği nakli ile hücresel tedavi gerçekleştiren Sarah Cannon Nakil ve Hücresel Tedavi Ağı aracılığıyla FDA onaylı gen düzenleme tedavilerine erişimi genişlettiğini belirtti. Nashville'deki TriStar Centennial Çocuk Hastanesi ve San Antonio'daki Methodist Çocuk Hastanesi şu anda uygun hastalar için gen düzenleme tedavileri sunarken, Dallas'taki Medical City Çocuk Hastanesi hizmetlerini genişletmeye hazırlanıyor.stocktitan

Dr. Frangoul, daha önce orak hücre hastalığını tedavi etmek için gen düzenlemesini kullanan ilk ABD klinik denemesinde araştırmacıydı ve 12 yaş ve üzeri hastalar için ilk FDA onaylı CRISPR tabanlı tedavinin geliştirilmesine katkıda bulundu. Sadece 2026 yılında, New England Journal of Medicine'de yayınlanan beş gen düzenleme çalışmasının yazarlığını yapmıştır.stocktitan

Kaynaklar (36)