CRISPR-terapi viser lovende resultater hos barn ned til 5 år med sigdcelleanemi

HCA Healthcare kunngjorde en studie som viser at CRISPR-genredigeringsterapi var effektiv hos 26 barn i alderen 5–11 år med alvorlige blodsykdommer.stocktitan
Alle åtte evaluerbare pasienter med sigdcelleanemi forble krisefrie i 12 måneder, og alle åtte pasienter med beta-thalassemi oppnådde transfusjonsuavhengighet.businesswire
Terapien, sponset av Vertex Pharmaceuticals, er for øyeblikket kun FDA-godkjent for pasienter fra 12 år og oppover.stocktitan+1

HCA Healthcare kunngjorde mandag at forskning publisert i The New England Journal of Medicine viser lovende resultater fra en CRISPR-genredigeringsterapi testet på barn i alderen 5 til 11 år med alvorlig sigdcelleanemi og transfusjonsavhengig beta-thalassemi, noe som markerer de første publiserte dataene som evaluerer behandlingen i denne yngre aldersgruppen.stocktitan+1

Studieresultater

Funnene er basert på to fase 3-studier som inkluderte 26 barn i alderen 5 til 11 år, inkludert 15 med transfusjonsavhengig beta-thalassemi og 11 med sigdcelleanemi. Blant deltakerne som ble fulgt opp lenge nok til å evaluere primære endepunkter, oppnådde alle åtte barn med beta-thalassemi transfusjonsuavhengighet i minst 12 måneder, mens alle åtte barn med sigdcelleanemi forble fri for alvorlige vaso-okklusive kriser i minst 12 måneder.businesswire+1

Terapien som evalueres er exagamglogene autotemcel (exa-cel), en CRISPR-basert celleterapi som for øyeblikket er godkjent av FDA for kvalifiserte pasienter fra 12 år og oppover. Den fungerer ved å redigere pasientens egne bloddannende stamceller for å øke produksjonen av føtalt hemoglobin, noe som kan bidra til å forebygge eller redusere komplikasjoner ved sykdommen. Studien ble sponset av Vertex Pharmaceuticals .stocktitan+1

Betydning for yngre pasienter

Studiens hovedforfatter, Dr. Haydar Frangoul, medisinsk direktør for HCA Healthcares Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Program ved TriStar Centennial Children's Hospital, sa at funnene «forsterker løftet om genredigeringsterapi og understreker viktigheten av å fortsette streng klinisk forskning for å evaluere nye behandlingsalternativer for barn og individer rammet av disse alvorlige blodsykdommene.»stocktitan

Sigdcelleanemi rammer omtrent 100 000 mennesker i USA og er landets vanligste arvelige blodsykdom. Barn med tilstanden kan oppleve alvorlige smertekriser, organskader og hyppige sykehusinnleggelser. En terapi som fungerer hos barn i alderen 5 til 11 år, kan muliggjøre tidligere intervensjon før år med kumulativ organskade oppstår.stocktitan

Utvidelse av tilgang

HCA Healthcare sa at de utvider tilgangen til FDA-godkjente genredigeringsterapier gjennom sitt Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, som utfører mer enn 1 600 blod- og margtransplantasjoner og celleterapier årlig. TriStar Centennial Children's Hospital i Nashville og Methodist Children's Hospital i San Antonio tilbyr for øyeblikket genredigeringsterapier for kvalifiserte pasienter, med Medical City Children's Hospital i Dallas som forbereder utvidelse av tjenestene.stocktitan

Dr. Frangoul var tidligere etterforsker i den første kliniske studien i USA som brukte genredigering for å behandle sigdcelleanemi, og bidro til utviklingen av den første FDA-godkjente CRISPR-baserte terapien for pasienter fra 12 år og oppover. Bare i 2026 har han forfattet fem studier om genredigering publisert i New England Journal of Medicine.stocktitan

Kilder (36)