Η θεραπεία CRISPR δείχνει υποσχόμενα αποτελέσματα σε παιδιά ηλικίας έως 5 ετών με δρεπανοκυτταρική αναιμία

Η HCA Healthcare ↘ 0.69% ανακοίνωσε τη Δευτέρα ότι έρευνα που δημοσιεύτηκε στο The New England Journal of Medicine καταδεικνύει ελπιδοφόρα αποτελέσματα από μια θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR που δοκιμάστηκε σε παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών με σοβαρή δρεπανοκυτταρική αναιμία και εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία, σηματοδοτώντας τα πρώτα δημοσιευμένα δεδομένα που αξιολογούν τη θεραπεία σε αυτή τη νεότερη ηλικιακή ομάδα.stocktitan+1

Αποτελέσματα Μελέτης

Τα ευρήματα βασίζονται σε δύο μελέτες φάσης 3 που περιέλαβαν 26 παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών, συμπεριλαμβανομένων 15 με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις β-θαλασσαιμία και 11 με δρεπανοκυτταρική αναιμία. Μεταξύ των συμμετεχόντων που παρακολουθήθηκαν για αρκετό διάστημα ώστε να αξιολογηθούν τα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, και τα οκτώ παιδιά με β-θαλασσαιμία πέτυχαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις για τουλάχιστον 12 μήνες, ενώ και τα οκτώ παιδιά με δρεπανοκυτταρική αναιμία παρέμειναν ελεύθερα από σοβαρές αγγειοαποφρακτικές κρίσεις για τουλάχιστον 12 μήνες.businesswire+1

Η θεραπεία που αξιολογήθηκε είναι η exagamglogene autotemcel (exa-cel), μια κυτταρική θεραπεία βασισμένη στο CRISPR, η οποία είναι επί του παρόντος εγκεκριμένη από τον FDA για επιλέξιμους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Λειτουργεί επεξεργαζόμενη τα ίδια τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς για να αυξήσει την παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης, η οποία μπορεί να βοηθήσει στην πρόληψη ή τη μείωση των επιπλοκών της νόσου. Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε από την Vertex Pharmaceuticals ↘ 1.77%.stocktitan+1

Σημασία για τους νεότερους ασθενείς

Ο επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης, Δρ. Haydar Frangoul, ιατρικός διευθυντής του Προγράμματος Μεταμοσχεύσεων και Κυτταρικών Θεραπειών Sarah Cannon της HCA Healthcare στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο TriStar Centennial, δήλωσε ότι τα ευρήματα «ενισχύουν την υπόσχεση της θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας και υπογραμμίζουν τη σημασία της συνέχισης της αυστηρής κλινικής έρευνας για την αξιολόγηση νέων θεραπευτικών επιλογών για παιδιά και άτομα που επηρεάζονται από αυτές τις σοβαρές διαταραχές του αίματος».stocktitan

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία επηρεάζει περίπου 100.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και είναι η πιο κοινή κληρονομική διαταραχή του αίματος στη χώρα. Τα παιδιά με αυτή την πάθηση μπορεί να βιώσουν σοβαρές κρίσεις πόνου, βλάβες στα όργανα και συχνές νοσηλείες. Μια θεραπεία που λειτουργεί σε παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών θα μπορούσε να επιτρέψει την έγκαιρη παρέμβαση πριν συμβούν χρόνια συσσωρευτικής βλάβης στα όργανα.stocktitan

Επέκταση της πρόσβασης

Η HCA Healthcare δήλωσε ότι επεκτείνει την πρόσβαση σε εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας μέσω του Δικτύου Μεταμοσχεύσεων και Κυτταρικών Θεραπειών Sarah Cannon, το οποίο πραγματοποιεί περισσότερες από 1.600 μεταμοσχεύσεις αίματος και μυελού των οστών και κυτταρικές θεραπείες ετησίως. Το Παιδιατρικό Νοσοκομείο TriStar Centennial στο Νάσβιλ και το Παιδιατρικό Νοσοκομείο Methodist στο Σαν Αντόνιο προσφέρουν επί του παρόντος θεραπείες γονιδιακής επεξεργασίας για επιλέξιμους ασθενείς, ενώ το Παιδιατρικό Νοσοκομείο Medical City στο Ντάλας προετοιμάζεται να επεκτείνει τις υπηρεσίες του.stocktitan

Ο Δρ. Frangoul ήταν προηγουμένως ερευνητής στην πρώτη κλινική δοκιμή στις ΗΠΑ που χρησιμοποίησε γονιδιακή επεξεργασία για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, συμβάλλοντας στην ανάπτυξη της πρώτης εγκεκριμένης από τον FDA θεραπείας βασισμένης στο CRISPR για ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Μόνο το 2026, έχει συγγράψει πέντε μελέτες γονιδιακής επεξεργασίας που δημοσιεύτηκαν στο New England Journal of Medicine.stocktitan