CRISPR terapija rodo pažangą gydant 5 metų ir vyresnius vaikus, sergančius pjautuvine anemija

„HCA Healthcare“ ↗ 3.21% pirmadienį paskelbė, kad „The New England Journal of Medicine“ publikuoti tyrimai rodo daug žadančius rezultatus taikant CRISPR genų redagavimo terapiją 5–11 metų vaikams, sergantiems sunkia pjautuvine anemija ir nuo kraujo perpylimo priklausoma beta talasemija. Tai pirmieji paskelbti duomenys, vertinantys šį gydymą jaunesnėje amžiaus grupėje.stocktitan+1

Tyrimo rezultatai

Išvados pagrįstos dviem 3 fazės tyrimais, kuriuose dalyvavo 26 vaikai nuo 5 iki 11 metų, įskaitant 15 sergančių nuo kraujo perpylimo priklausoma beta talasemija ir 11 sergančių pjautuvine anemija. Tarp dalyvių, stebėtų pakankamai ilgai, kad būtų galima įvertinti pirminius rodiklius, visi aštuoni vaikai, sergantys beta talasemija, pasiekė nepriklausomybę nuo kraujo perpylimo bent 12 mėnesių, o visi aštuoni vaikai, sergantys pjautuvine anemija, bent 12 mėnesių išvengė sunkių vazookliuzinių krizių.businesswire+1

Vertinama terapija yra egzamglogeno autotemcelis (exa-cel) – CRISPR pagrindu sukurta ląstelių terapija, šiuo metu FDA patvirtinta tinkamiems 12 metų ir vyresniems pacientams. Ji veikia redaguojant paties paciento kraujodaros kamienines ląsteles, kad padidėtų vaisiaus hemoglobino gamyba, o tai gali padėti išvengti arba sumažinti ligos komplikacijas. Tyrimą rėmė „Vertex Pharmaceuticals“ ↗ 1.95%.stocktitan+1

Reikšmė jaunesniems pacientams

Pagrindinis tyrimo autorius dr. Haydaras Frangoulas, „HCA Healthcare“ Sarah Cannon transplantacijos ir ląstelių terapijos programos medicinos direktorius „TriStar Centennial“ vaikų ligoninėje, teigė, kad šios išvados „sustiprina genų redagavimo terapijos perspektyvas ir pabrėžia būtinybę tęsti griežtus klinikinius tyrimus, siekiant įvertinti naujas gydymo galimybes vaikams ir asmenims, sergantiems šiomis sunkiomis kraujo ligomis“.stocktitan

Pjautuvine anemija Jungtinėse Valstijose serga apie 100 000 žmonių, ir tai yra dažniausia paveldima kraujo liga šalyje. Vaikai, sergantys šia liga, gali patirti stiprius skausmo priepuolius, organų pažeidimus ir dažnai gultis į ligoninę. Terapija, veikianti 5–11 metų vaikus, galėtų leisti įsikišti anksčiau, kol neatsirado ilgalaikių organų pažeidimų.stocktitan

Prieigos plėtra

„HCA Healthcare“ teigė plečianti prieigą prie FDA patvirtintų genų redagavimo terapijų per savo „Sarah Cannon“ transplantacijos ir ląstelių terapijos tinklą, kuris kasmet atlieka daugiau nei 1 600 kraujo ir kaulų čiulpų transplantacijų bei ląstelių terapijų. „TriStar Centennial“ vaikų ligoninė Nešvilyje ir Metodistų vaikų ligoninė San Antonijuje šiuo metu siūlo genų redagavimo terapijas tinkamiems pacientams, o „Medical City“ vaikų ligoninė Dalase ruošiasi plėsti paslaugas.stocktitan

Dr. Frangoulas anksčiau buvo pirmojo JAV klinikinio tyrimo, kuriame genų redagavimas naudotas pjautuvinei anemijai gydyti, tyrėjas, prisidėjęs prie pirmosios FDA patvirtintos CRISPR pagrindu sukurtos terapijos 12 metų ir vyresniems pacientams kūrimo. Vien 2026 metais jis parašė penkis genų redagavimo tyrimus, paskelbtus „New England Journal of Medicine“.stocktitan