Le décès de deux enfants lors d’essais génétiques en Chine entraîne un durcissement des règles

Deux enfants sont décédés lors d'essais expérimentaux d'édition génétique en Chine, attirant une attention nouvelle sur le système de recherche clinique accéléré du pays et relançant un débat mondial sur les garde-fous éthiques régissant les traitements biomédicaux de pointe.

Les décès, détaillés dans un éditorial de Nature publié le 7 septembre, ont mis en lumière les essais dits initiés par des chercheurs, une catégorie d'études dirigées par des scientifiques plutôt que par des sociétés pharmaceutiques, qui peuvent débuter sans l'approbation de l'organisme chinois de réglementation des médicaments.nature+1

Les cas

Le premier décès, révélé en juillet par une enquête de Science et Retraction Watch, concerne une fillette de six ans portant le pseudonyme de "Mei". Elle est décédée en mars 2025, une semaine après avoir reçu une perfusion spinale de milliers de milliards de particules virales transportant un éditeur de bases dérivé de CRISPR destiné à traiter le syndrome de Snijders Blok-Campeau, une maladie neurodéveloppementale rare qui ne met pas la vie en danger. Les parents de Mei ont payé plus de 800 000 dollars pour financer l'expérience. Sept experts ayant examiné le dossier ont déclaré à Science que les risques de l'essai avaient été minimisés et que des données inquiétantes sur les primates suggérant des issues fatales n'avaient pas été correctement divulguées à la famille. Le comité d'éthique de l'hôpital a conclu que son décès par microangiopathie thrombotique était "sans aucun doute" lié à la thérapie.crisprmedicinenews+3

Le second décès a été révélé en août après une enquête de plusieurs mois de STAT News. Un garçon inscrit à un essai mené par la société HuidaGene Therapeutics, basée à Shanghai, pour la dystrophie musculaire de Duchenne, est décédé en août 2025 d'un syndrome de détresse respiratoire aiguë à la suite d'une réaction immunitaire sévère à une thérapie CRISPR à haute dose. L'entreprise n'a pas divulgué le décès pendant environ douze mois, jusqu'à ce qu'elle soit poussée par les journalistes.statnews+2

Surveillance et consentement éclairé

Les deux essais étaient des études initiées par des chercheurs menées sous une surveillance réglementaire plus légère que les essais parrainés par l'industrie, qui nécessitent l'approbation de l'Administration nationale des produits médicaux de Chine. Dans MedPage Today, les bioéthiciennes Emily Packard Dawson et Lainie Friedman Ross ont fait valoir que ces cas rappellent le décès de Jesse Gelsinger en 1999 lors d'un essai de thérapie génique aux États-Unis et ont averti que la vitesse de translation ne peut se faire "au détriment des garde-fous éthiques et réglementaires" protégeant les patients.geneticliteracyproject+3

La Chine a depuis pris des mesures pour durcir les règles. En vertu d'une nouvelle politique gouvernementale connue sous le nom d'Ordonnance 818, seuls les hôpitaux de premier plan sont autorisés à mener des essais initiés par des chercheurs pour les nouvelles technologies biomédicales.nature

Un domaine à la croisée des chemins

Ces tragédies contrastent avec la promesse que la technologie a montrée ailleurs. Aux États-Unis, "Baby KJ", traité en février 2025 à l'Hôpital pour enfants de Philadelphie avec une thérapie personnalisée d'édition de bases pour un trouble métabolique mortel, continue de se porter bien. Cette divergence, selon les chercheurs, souligne que la science elle-même n'est pas le problème : les échecs résident dans la divulgation, le consentement et la surveillance.pmc.ncbi.nlm.nih+1