Zwei Kindertode bei Gen-Studien in China: Strengere Regeln

Zwei Kinder sind in separaten experimentellen Gen-Editing-Studien in China gestorben, was eine erneute Prüfung des chinesischen Schnellverfahrens für klinische Forschung ausgelöst und eine weltweite Debatte über die ethischen Leitplanken für modernste biomedizinische Behandlungen neu entfacht hat.

Die Todesfälle, die in einem am 7. September veröffentlichten Leitartikel in Nature detailliert beschrieben wurden, haben ein Schlaglicht auf sogenannte von Forschern initiierte Studien geworfen. Dabei handelt es sich um eine Kategorie von Studien, die von Wissenschaftlern statt von Pharmaunternehmen geleitet werden und ohne Genehmigung der nationalen chinesischen Arzneimittelbehörde beginnen können.nature+1

Die Fälle

Der erste Todesfall, der im Juli durch eine Untersuchung von Science und Retraction Watch aufgedeckt wurde, betraf ein sechsjähriges Mädchen mit dem Pseudonym "Mei". Sie starb im März 2025, eine Woche nachdem sie eine spinale Infusion von Billionen von Viruspartikeln erhalten hatte, die einen CRISPR-basierten Base-Editor enthielten, der zur Behandlung des Snijders Blok-Campeau-Syndroms gedacht war, einer seltenen, nicht lebensbedrohlichen neurologischen Entwicklungsstörung. Meis Eltern zahlten mehr als 800 000 Dollar, um das Experiment zu finanzieren. Sieben Experten, die den Fall überprüften, erklärten gegenüber Science, dass die Risiken der Studie heruntergespielt wurden und dass beunruhigende Daten von Primaten, die auf tödliche Ergebnisse hindeuteten, der Familie nicht ausreichend offengelegt wurden. Die Ethikkommission des Krankenhauses kam zu dem Schluss, dass ihr Tod durch thrombotische Mikroangiopathie "zweifellos" mit der Therapie zusammenhing.crisprmedicinenews+3

Der zweite Todesfall kam im August nach einer monatelangen Untersuchung von STAT News ans Licht. Ein Junge, der an einer vom in Shanghai ansässigen Unternehmen HuidaGene Therapeutics geleiteten Studie für Duchenne-Muskeldystrophie teilnahm, starb im August 2025 an einem akuten Atemnotsyndrom nach einer schweren Immunreaktion auf eine hochdosierte CRISPR-Therapie. Das Unternehmen gab den Todesfall etwa zwölf Monate lang nicht bekannt, bis es von Reportern dazu gedrängt wurde.statnews+2

Aufsicht und informierte Einwilligung

Beide Studien waren von Forschern initiierte Untersuchungen, die unter einer leichteren regulatorischen Aufsicht standen als industriegeförderte Studien, die eine Genehmigung der chinesischen National Medical Products Administration erfordern. In einem Beitrag für MedPage Today argumentierten die Bioethikerinnen Emily Packard Dawson und Lainie Friedman Ross, dass die Fälle an den Tod von Jesse Gelsinger im Jahr 1999 bei einer US-Gentherapiestudie erinnern, und warnten davor, dass translationale Geschwindigkeit nicht "auf Kosten der ethischen und regulatorischen Leitplanken" gehen dürfe, die Patienten schützen sollen.geneticliteracyproject+3

China hat daraufhin Schritte zur Verschärfung der Regeln unternommen. Im Rahmen einer neuen Regierungsrichtlinie, bekannt als Order 818, dürfen nur noch Spitzenkliniken von Forschern initiierte Studien für neue biomedizinische Technologien durchführen.nature

Ein Bereich am Scheideweg

Die Tragödien stehen im Kontrast zu dem Versprechen, das die Technologie andernorts gezeigt hat. In den Vereinigten Staaten gedeiht "Baby KJ", das im Februar 2025 am Children's Hospital of Philadelphia mit einer personalisierten Base-Editing-Therapie für eine tödliche Stoffwechselstörung behandelt wurde, weiterhin gut. Diese Diskrepanz, so Forscher, unterstreicht, dass nicht die Wissenschaft selbst das Problem ist, sondern dass das Versagen in der Offenlegung, der Einwilligung und der Aufsicht liegt.pmc.ncbi.nlm.nih+1