Δύο θάνατοι παιδιών σε κλινικές δοκιμές γονιδιακής επεξεργασίας στην Κίνα φέρνουν αυστηρότερους κανόνες

Δύο παιδιά έχασαν τη ζωή τους σε ξεχωριστές πειραματικές δοκιμές γονιδιακής επεξεργασίας στην Κίνα, προκαλώντας έντονο προβληματισμό για το σύστημα ταχείας κλινικής έρευνας της χώρας και αναζωπυρώνοντας την παγκόσμια συζήτηση σχετικά με τα ηθικά όρια που διέπουν τις πρωτοποριακές βιοϊατρικές θεραπείες.

Οι θάνατοι, που αναλύθηκαν σε άρθρο του περιοδικού Nature στις 7 Σεπτεμβρίου, έστρεψαν τα φώτα της δημοσιότητας στις λεγόμενες δοκιμές που ξεκινούν από ερευνητές, μια κατηγορία μελετών υπό την καθοδήγηση επιστημόνων αντί για φαρμακευτικές εταιρείες, οι οποίες μπορούν να ξεκινήσουν χωρίς την έγκριση της εθνικής ρυθμιστικής αρχής φαρμάκων της Κίνας.nature+1

Οι υποθέσεις

Ο πρώτος θάνατος, που αποκαλύφθηκε τον Ιούλιο από έρευνα των Science και Retraction Watch, αφορούσε ένα εξάχρονο κορίτσι με το ψευδώνυμο "Mei". Πέθανε τον Μάρτιο του 2025, μία εβδομάδα μετά τη λήψη νωτιαίας έγχυσης τρισεκατομμυρίων ιικών σωματιδίων που μετέφεραν έναν επεξεργαστή βάσεων CRISPR, με σκοπό τη θεραπεία του συνδρόμου Snijders Blok-Campeau, μιας σπάνιας νευροαναπτυξιακής πάθησης που δεν είναι απειλητική για τη ζωή. Οι γονείς της Mei κατέβαλαν πάνω από 800.000 δολάρια για να χρηματοδοτήσουν το πείραμα. Επτά ειδικοί που εξέτασαν την υπόθεση δήλωσαν στο Science ότι οι κίνδυνοι της δοκιμής υποβαθμίστηκαν και ότι ανησυχητικά δεδομένα από πρωτεύοντα θηλαστικά, που υποδείκνυαν θανατηφόρα αποτελέσματα, δεν γνωστοποιήθηκαν επαρκώς στην οικογένεια. Η επιτροπή δεοντολογίας του νοσοκομείου κατέληξε στο συμπέρασμα ότι ο θάνατός της από θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια συνδέθηκε "αναμφίβολα" με τη θεραπεία.crisprmedicinenews+3

Ο δεύτερος θάνατος ήρθε στο φως τον Αύγουστο μετά από πολύμηνη έρευνα του STAT News. Ένα αγόρι που συμμετείχε σε δοκιμή της εταιρείας HuidaGene Therapeutics με έδρα τη Σαγκάη για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, πέθανε τον Αύγουστο του 2025 από οξύ σύνδρομο αναπνευστικής δυσχέρειας μετά από σοβαρή ανοσολογική αντίδραση σε θεραπεία CRISPR υψηλής δόσης. Η εταιρεία δεν αποκάλυψε τον θάνατο για περίπου δώδεκα μήνες, μέχρι που πιέστηκε από δημοσιογράφους.statnews+2

Εποπτεία και συγκατάθεση μετά από ενημέρωση

Και οι δύο δοκιμές ήταν μελέτες που ξεκίνησαν από ερευνητές και διεξήχθησαν υπό ελαφρύτερη ρυθμιστική εποπτεία σε σχέση με τις δοκιμές που χρηματοδοτούνται από τη βιομηχανία, οι οποίες απαιτούν έγκριση από την Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων της Κίνας. Γράφοντας στο MedPage Today, οι βιοηθικοί επιστήμονες Emily Packard Dawson και Lainie Friedman Ross υποστήριξαν ότι οι υποθέσεις αυτές θυμίζουν τον θάνατο του Jesse Gelsinger το 1999 σε δοκιμή γονιδιακής θεραπείας στις ΗΠΑ και προειδοποίησαν ότι η ταχύτητα στη μεταφραστική έρευνα δεν μπορεί να επιτυγχάνεται "εις βάρος των ηθικών και ρυθμιστικών δικλείδων ασφαλείας" που προστατεύουν τους ασθενείς.geneticliteracyproject+3

Η Κίνα έχει προχωρήσει έκτοτε σε αυστηροποίηση των κανόνων. Σύμφωνα με τη νέα κυβερνητική πολιτική, γνωστή ως Οδηγία 818, μόνο νοσοκομεία κορυφαίου επιπέδου επιτρέπεται να διεξάγουν δοκιμές νέων βιοϊατρικών τεχνολογιών που ξεκινούν από ερευνητές.nature

Ένας τομέας σε κρίσιμο σταυροδρόμι

Οι τραγωδίες έρχονται σε αντίθεση με την προοπτική που έχει δείξει η τεχνολογία αλλού. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το "Baby KJ", που υποβλήθηκε σε θεραπεία τον Φεβρουάριο του 2025 στο Νοσοκομείο Παίδων της Φιλαδέλφειας με εξατομικευμένη θεραπεία επεξεργασίας βάσεων για μια θανατηφόρα μεταβολική διαταραχή, συνεχίζει να αναπτύσσεται κανονικά. Αυτή η απόκλιση, λένε οι ερευνητές, υπογραμμίζει ότι το πρόβλημα δεν είναι η ίδια η επιστήμη, αλλά οι αστοχίες στη γνωστοποίηση, τη συγκατάθεση και την εποπτεία.pmc.ncbi.nlm.nih+1