To barn døde i kinesiske genforsøk: Nye regler innføres

To barn har døpt i separate eksperimentelle genredigeringsforsøk i Kina, noe som har ført til fornyet granskning av landets hurtigspor for klinisk forskning og gjenopplivet en global debatt om de etiske rammene for banebrytende biomedisinsk behandling.

Dødsfallene, som ble detaljert i en lederartikkel i Nature publisert 7. september, har satt søkelyset på såkalte forskerinitierte forsøk, en kategori studier ledet av forskere fremfor farmasøytiske selskaper som kan starte uten godkjenning fra Kinas nasjonale legemiddelmyndighet.nature+1

Sakene

Det første dødsfallet, som ble avslørt i juli av en undersøkelse fra Science og Retraction Watch, involverte en seks år gammel jente med pseudonymet "Mei". Hun døde i mars 2025, én uke etter å ha mottatt en spinal infusjon av billioner av viruspartikler med en CRISPR-avledet base-editor ment for å behandle Snijders Blok-Campeau syndrom, en sjelden nevroutviklingsforstyrrelse som ikke er livstruende. Meis foreldre betalte over 800 000 dollar for å finansiere eksperimentet. Syv eksperter som vurderte saken, fortalte Science at risikoen ved forsøket ble tonet ned, og at urovekkende data fra primater som antydet dødelig utfall, ikke ble tilstrekkelig opplyst til familien. Sykehusets etiske komité konkluderte med at hennes død av trombotisk mikroangiopati "uten tvil" var knyttet til terapien.crisprmedicinenews+3

Det andre dødsfallet kom for dagen i august etter en månedslang undersøkelse fra STAT News. En gutt som deltok i et forsøk drevet av Shanghai-baserte HuidaGene Therapeutics for Duchenne muskeldystrofi, døde i august 2025 av akutt lungesviktsyndrom etter en alvorlig immunreaksjon på en høydose CRISPR-terapi. Selskapet opplyste ikke om dødsfallet på omtrent tolv måneder, før de ble presset av journalister.statnews+2

Tilsyn og informert samtykke

Begge forsøkene var forskerinitierte studier utført under lettere regulatorisk tilsyn enn industrisponsede forsøk, som krever godkjenning fra Kinas nasjonale legemiddelmyndighet. I en kommentar i MedPage Today argumenterte bioetikerne Emily Packard Dawson og Lainie Friedman Ross for at sakene minner om dødsfallet til Jesse Gelsinger i 1999 i et amerikansk genterapi-forsøk, og advarte om at translasjonell hastighet ikke kan komme "på bekostning av de etiske og regulatoriske sikkerhetsmekanismene" som beskytter pasienter.geneticliteracyproject+3

Kina har siden tatt grep for å stramme inn reglene. Under en ny statlig politikk kjent som Order 818, er det kun toppsykehus som har tillatelse til å gjennomføre forskerinitierte forsøk for ny biomedisinsk teknologi.nature

Et felt ved et veiskille

Tragediene står i kontrast til løftene teknologien har vist andre steder. I USA fortsetter "Baby KJ", som ble behandlet i februar 2025 ved Children's Hospital of Philadelphia med en personlig tilpasset base-editing-terapi for en dødelig metabolsk sykdom, å trives. Den forskjellen, sier forskere, understreker at selve vitenskapen ikke er problemet, men at svikten ligger i åpenhet, samtykke og tilsyn.pmc.ncbi.nlm.nih+1