Tvö börn létust í genabreytingatilraunum í Kína: Hertar reglur

Tvö börn hafa látist í aðskildum tilraunum með genabreytingar í Kína, sem hefur vakið nýja athygli á hraðvirkum klínískum rannsóknum landsins og hrundið af stað alþjóðlegri umræðu um siðferðileg mörk í nýjustu læknismeðferðum.

Dauðsföllin, sem ítarlega er fjallað um í ritstjórnargrein í Nature þann 7. september, hafa beint sjónum að svokölluðum rannsakendastýrðum tilraunum, en það er flokkur rannsókna sem vísindamenn leiða frekar en lyfjafyrirtæki og geta hafist án samþykkis kínverskra lyfjayfirvalda.nature+1

Málin

Fyrsta dauðsfallið, sem kom í ljós í júlí eftir rannsókn Science og Retraction Watch, varð hjá sex ára stúlku sem fékk dulnefnið "Mei". Hún lést í mars 2025, viku eftir að hún fékk mænuinnrennsli af trilljónum veiruagna sem báru CRISPR-undirstaða genabreytingu sem ætlað var að meðhöndla Snijders Blok-Campeau heilkenni, sjaldgæfan taugahrörnunarsjúkdóm sem er ekki lífshættulegur. Foreldrar Mei greiddu meira en 800.000 dollara til að fjármagna tilraunina. Sjö sérfræðingar sem fóru yfir málið sögðu við Science að áhættu tilraunarinnar hefði verið haldið niðri og að truflandi gögn úr dýratilraunum sem bentu til banvænna afleiðinga hefðu ekki verið gerð nægilega vel grein fyrir við fjölskylduna. Siðanefnd sjúkrahússins komst að þeirri niðurstöðu að dauði hennar af völdum segamyndunar í háræðum væri "án nokkurs vafa" tengdur meðferðinni.crisprmedicinenews+3

Annað dauðsfallið kom í ljós í ágúst eftir margra mánaða rannsókn STAT News. Drengur sem tók þátt í tilraun á vegum HuidaGene Therapeutics í Sjanghæ vegna Duchenne vöðvarýrnunar lést í ágúst 2025 úr bráðri öndunarbilun eftir alvarleg ónæmisviðbrögð við stórum skammti af CRISPR-meðferð. Fyrirtækið greindi ekki frá dauðsfallinu í um tólf mánuði, þar til fréttamenn þrýstu á þá.statnews+2

Eftirlit og upplýst samþykki

Báðar tilraunirnar voru rannsakendastýrða rannsóknir sem fóru fram undir minna eftirliti en rannsóknir á vegum iðnaðarins, sem krefjast samþykkis kínversku lyfjastofnunarinnar. Í grein í MedPage Today héldu siðfræðingarnir Emily Packard Dawson og Lainie Friedman Ross því fram að málin minntu á dauða Jesse Gelsinger árið 1999 í bandarískri genameðferðartilraun og vöruðu við því að hraði í vísindum mætti ekki koma "á kostnað siðferðilegra og reglugerðarlegra varna" sem vernda sjúklinga.geneticliteracyproject+3

Kína hefur síðan gripið til þess að herða reglur. Samkvæmt nýrri stefnu stjórnvalda, sem kallast Order 818, er aðeins háskólasjúkrahúsum í efsta gæðaflokki heimilt að framkvæma rannsakendastýrðar tilraunir með nýja líf- og læknistækni.nature

Vísindin á krossgötum

Tragísku atburðirnir standa í andstöðu við þá möguleika sem tæknin hefur sýnt annars staðar. Í Bandaríkjunum heldur "Baby KJ", sem var meðhöndlaður í febrúar 2025 á barnaspítalanum í Fíladelfíu með persónumiðaðri genabreytingarmeðferð við banvænum efnaskiptasjúkdómi, áfram að dafna. Sá munur, segja vísindamenn, undirstrikar að vísindin sjálf eru ekki vandamálið, heldur mistökin í upplýsingagjöf, samþykki og eftirliti.pmc.ncbi.nlm.nih+1