Newsletter Subscribe
Enter your email address below and subscribe to our newsletter
[forminator_form id="25163"]

nature+2naturemedpagetodayÇin'de gerçekleştirilen deneysel gen düzenleme çalışmalarında iki çocuğun hayatını kaybetmesi, ülkenin hızlı klinik araştırma sistemine yönelik incelemeleri artırdı ve en son biyomedikal tedavileri yöneten etik kurallar üzerine küresel bir tartışmayı yeniden alevlendirdi.
7 Eylül'de Nature dergisinde yayınlanan bir başyazıda detaylandırılan ölümler, ilaç şirketleri yerine araştırmacılar tarafından yürütülen ve Çin'in ulusal ilaç düzenleyicisinden onay almadan başlayabilen, araştırmacı inisiyatifli denemeler kategorisine dikkat çekti.nature+1
Science ve Retraction Watch tarafından yapılan bir soruşturmayla Temmuz ayında ortaya çıkarılan ilk ölüm, "Mei" takma adıyla anılan altı yaşındaki bir kız çocuğunu içeriyordu. Çocuk, Snijders Blok-Campeau sendromunu tedavi etmeyi amaçlayan CRISPR kaynaklı bir baz düzenleyicinin omurilik yoluyla verilmesinden bir hafta sonra, Mart 2025'te hayatını kaybetti. Mei'nin ailesi deney için 800.000 dolardan fazla ödeme yapmıştı. Vakayı inceleyen yedi uzman, Science'a verdiği demeçte, denemenin risklerinin hafife alındığını ve ölümcül sonuçlara işaret eden primat verilerinin aileye yeterince açıklanmadığını belirtti. Hastanenin etik kurulu, çocuğun trombotik mikroanjiyopati nedeniyle ölümünün "hiç şüphesiz" tedaviyle bağlantılı olduğu sonucuna vardı.crisprmedicinenews+3
İkinci ölüm ise STAT News'in aylarca süren soruşturmasının ardından Ağustos ayında gün yüzüne çıktı. Şanghay merkezli HuidaGene Therapeutics tarafından Duchenne kas distrofisi için yürütülen bir denemeye katılan bir erkek çocuk, Ağustos 2025'te yüksek dozlu CRISPR tedavisine karşı şiddetli bir bağışıklık tepkisinin ardından akut solunum sıkıntısı sendromu nedeniyle hayatını kaybetti. Şirket, gazetecilerin baskısı olana kadar ölümü yaklaşık on iki ay boyunca açıklamadı.statnews+2
Her iki deneme de endüstri destekli denemelerden daha hafif düzenleyici denetimler altında yürütülen, araştırmacı inisiyatifli çalışmalardı. MedPage Today'de yazan biyoetik uzmanları Emily Packard Dawson ve Lainie Friedman Ross, vakaların 1999 yılında ABD'deki bir gen terapisi denemesinde Jesse Gelsinger'in ölümünü anımsattığını savundu ve çeviri hızının hastaları koruyan "etik ve düzenleyici güvenlik önlemleri pahasına" olamayacağı konusunda uyardı.geneticliteracyproject+3
Çin o zamandan beri kuralları sıkılaştırma yoluna gitti. 818 sayılı Kararname olarak bilinen yeni bir hükümet politikası kapsamında, yeni biyomedikal teknolojiler için araştırmacı inisiyatifli denemeleri yürütmeye yalnızca üst düzey hastanelerin izin verilmesi kararlaştırıldı.nature
Bu trajediler, teknolojinin başka yerlerde gösterdiği vaatlerle tezat oluşturuyor. ABD'de, Şubat 2025'te Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde ölümcül bir metabolik bozukluk için kişiselleştirilmiş baz düzenleme tedavisi uygulanan "Bebek KJ", gelişmeye devam ediyor. Araştırmacılar, bu farklılığın bilimin kendisinin sorun olmadığını, başarısızlıkların açıklama, onam ve denetim süreçlerinde yattığını vurguluyor.pmc.ncbi.nlm.nih+1