Kahden lapsen kuolema Kiinan geenikokeissa johti tiukempiin sääntöihin

Kaksi lasta on kuollut erillisissä kokeellisissa geenieditointitutkimuksissa Kiinassa, mikä on herättänyt uutta huomiota maan nopeasti etenevään kliiniseen tutkimusjärjestelmään ja käynnistänyt maailmanlaajuisen keskustelun huipputason biolääketieteellisiä hoitoja ohjaavista eettisistä suojakaiteista.

Kuolemantapaukset, joita käsiteltiin Nature-lehden pääkirjoituksessa 7. syyskuuta, ovat nostaneet valokeilaan niin kutsutut tutkijoiden aloitteesta tehtävät kokeet. Nämä ovat tutkijoiden itsensä johtamia tutkimuksia, jotka voivat alkaa ilman Kiinan kansallisen lääkeviranomaisen hyväksyntää.nature+1

Tapaukset

Ensimmäinen kuolemantapaus, jonka Science ja Retraction Watch paljastivat heinäkuussa, koski kuusivuotiasta tyttöä, josta käytettiin nimeä "Mei". Hän kuoli maaliskuussa 2025, viikko sen jälkeen, kun hänelle oli annettu selkäydininfuusio, joka sisälsi biljoonia CRISPR-pohjaisia emäsmuokkaajia sisältäviä viruspartikkeleita. Hoidon oli tarkoitus parantaa Snijders Blok-Campeau -oireyhtymä, harvinainen hermoston kehitykseen vaikuttava sairaus, joka ei ole hengenvaarallinen. Mein vanhemmat maksoivat yli 800 000 dollaria kokeen rahoittamiseksi. Seitsemän tapausta arvioinutta asiantuntijaa kertoi Sciencelle, että kokeen riskejä vähäteltiin ja että perheelle ei kerrottu riittävästi huolestuttavista apinoilla tehdyistä tutkimustuloksista, jotka viittasivat kuolemaan johtaviin seurauksiin. Sairaalan eettinen toimikunta totesi, että tytön kuolema tromboottiseen mikroangiopatiaan liittyi "ilman epäilystäkään" hoitoon.crisprmedicinenews+3

Toinen kuolemantapaus tuli julki elokuussa kuukausia kestäneen STAT News -tutkinnan jälkeen. Shanghailaisen HuidaGene Therapeuticsin Duchennen lihasdystrofiaa koskevaan tutkimukseen osallistunut poika kuoli elokuussa 2025 akuuttiin hengitysvaikeusoireyhtymään vakavan immuunireaktion seurauksena, joka johtui korkea-annoksisesta CRISPR-hoidosta. Yritys ei paljastanut kuolemaa noin vuoteen, ennen kuin toimittajat painostivat sitä.statnews+2

Valvonta ja tietoon perustuva suostumus

Molemmat kokeet olivat tutkijoiden aloitteesta tehtyjä tutkimuksia, joita valvottiin kevyemmin kuin teollisuuden sponsoroimia kokeita, jotka vaativat Kiinan kansallisen lääkeviraston hyväksynnän. MedPage Today -lehdessä bioeetikot Emily Packard Dawson ja Lainie Friedman Ross väittivät, että tapaukset muistuttavat Jesse Gelsingerin kuolemaa vuonna 1999 yhdysvaltalaisessa geeniterapiakokeessa, ja varoittivat, ettei tutkimuksen nopeus saa tapahtua "potilaita suojaavien eettisten ja sääntelyllisten suojakaiteiden kustannuksella".geneticliteracyproject+3

Kiina on sittemmin ryhtynyt tiukentamaan sääntöjä. Uuden hallituksen politiikan, Order 818:n, mukaan vain huipputason sairaalat saavat suorittaa tutkijoiden aloitteesta tehtäviä kokeita uusille biolääketieteellisille teknologioille.nature

Ala tienhaarassa

Tragediat ovat jyrkässä ristiriidassa teknologian muualla osoittaman lupauksen kanssa. Yhdysvalloissa "Baby KJ", jota hoidettiin helmikuussa 2025 Philadelphian lastensairaalassa yksilöllisellä emäsmuokkaushoidolla kohtalokkaaseen aineenvaihduntasairauteen, voi edelleen hyvin. Tutkijoiden mukaan tämä ero korostaa, ettei itse tiede ole ongelma, vaan epäonnistumiset liittyvät tiedottamiseen, suostumukseen ja valvontaan.pmc.ncbi.nlm.nih+1