Dvi vaikų mirtys Kinijos genų tyrimuose paskatino griežtesnes taisykles

Du vaikai mirė atskiruose eksperimentiniuose genų redagavimo tyrimuose Kinijoje, o tai sukėlė naują susirūpinimą dėl šalies spartaus klinikinių tyrimų sistemos veikimo ir atnaujino pasaulines diskusijas apie etinius saugiklius, reglamentuojančius pažangiausius biomedicininius gydymo būdus.

Šios mirtys, detaliai aprašytos rugsėjo 7 d. paskelbtame „Nature“ redakciniame straipsnyje, atkreipė dėmesį į vadinamuosius tyrėjų inicijuotus tyrimus – studijų kategoriją, kuriai vadovauja patys mokslininkai, o ne farmacijos įmonės, ir kurios gali prasidėti be Kinijos nacionalinio vaistų reguliuotojo patvirtinimo.nature+1

Atvejai

Pirma mirtis, kurią liepos mėnesį atskleidė „Science“ ir „Retraction Watch“ tyrimas, susijusi su šešiamete mergaite, kuriai suteiktas pseudonimas „Mei“. Ji mirė 2025 m. kovą, praėjus savaitei po to, kai jai buvo atlikta stuburo infuzija su trilijonais virusinių dalelių, nešančių CRISPR pagrindu sukurtą bazinį redaktorių, skirtą gydyti Snijders Blok-Campeau sindromą – retą neurovystymosi sutrikimą, kuris nėra pavojingas gyvybei. Mei tėvai sumokėjo daugiau nei 800 000 JAV dolerių eksperimentui finansuoti. Septyni ekspertai, peržiūrėję šį atvejį, „Science“ teigė, kad tyrimo rizika buvo sumenkinta, o nerimą keliantys duomenys iš primatų tyrimų, rodantys mirtinas pasekmes, nebuvo tinkamai atskleisti šeimai. Ligoninės etikos komitetas padarė išvadą, kad jos mirtis nuo trombozinės mikroangiopatijos buvo „be jokios abejonės“ susijusi su terapija.crisprmedicinenews+3

Antroji mirtis paaiškėjo rugpjūtį po kelis mėnesius trukusio „STAT News“ tyrimo. Berniukas, dalyvavęs Šanchajuje įsikūrusios „HuidaGene Therapeutics“ vykdomame Duchenne raumenų distrofijos tyrime, 2025 m. rugpjūtį mirė nuo ūminio kvėpavimo distreso sindromo po stiprios imuninės reakcijos į didelę CRISPR terapijos dozę. Įmonė apie mirtį nepranešė maždaug dvylika mėnesių, kol jos nepaspaudė žurnalistai.statnews+2

Priežiūra ir informuotas sutikimas

Abu tyrimai buvo tyrėjų inicijuotos studijos, vykdomos taikant lengvesnę reguliavimo priežiūrą nei pramonės remiami tyrimai, kuriems reikalingas Kinijos nacionalinės medicinos produktų administracijos patvirtinimas. Rašydami „MedPage Today“, bioetikos specialistai Emily Packard Dawson ir Lainie Friedman Ross teigė, kad šie atvejai primena 1999 m. Jesse Gelsinger mirtį JAV genų terapijos bandymo metu, ir įspėjo, kad transliacinis greitis negali būti pasiektas „etinių ir reguliavimo saugiklių, saugančių pacientus, sąskaita“.geneticliteracyproject+3

Nuo to laiko Kinija ėmėsi griežtinti taisykles. Pagal naują vyriausybės politiką, žinomą kaip 818 įsakymas, tik aukščiausio lygio ligoninėms leidžiama atlikti tyrėjų inicijuotus naujų biomedicinos technologijų bandymus.nature

Sritis kryžkelėje

Šios tragedijos kontrastuoja su pažadais, kuriuos ši technologija parodė kitur. Jungtinėse Valstijose „Baby KJ“, 2025 m. vasarį gydytas Filadelfijos vaikų ligoninėje taikant personalizuotą bazinio redagavimo terapiją dėl mirtino medžiagų apykaitos sutrikimo, toliau sėkmingai sveiksta. Mokslininkai teigia, kad šis skirtumas pabrėžia, jog problema yra ne pats mokslas, o nesėkmės atskleidžiant informaciją, gaunant sutikimą ir vykdant priežiūrą.pmc.ncbi.nlm.nih+1