Dvě úmrtí dětí při čínských genových testech vedou k přísnějším pravidlům

Dvě děti zemřely při oddělených experimentálních testech úpravy genů v Číně, což vyvolalo novou vlnu kritiky vůči čínskému systému zrychleného klinického výzkumu a znovu zažehlo globální debatu o etických mantinelech, které upravují špičkové biomedicínské léčebné postupy.

Úmrtí, podrobně popsaná v redakčním článku časopisu Nature publikovaném 7. září, upozornila na takzvané výzkumníky iniciované testy, což je kategorie studií vedených vědci, nikoli farmaceutickými společnostmi, které mohou začít bez schválení čínským národním regulačním úřadem pro léčiva.nature+1

Případy

První úmrtí, odhalené v červenci vyšetřováním Science a Retraction Watch, se týkalo šestileté dívky s pseudonymem „Mei“. Zemřela v březnu 2025, týden poté, co dostala spinální infuzi bilionů virových částic nesoucích CRISPR bázi určenou k léčbě Snijders Blok-Campeauova syndromu, vzácného neurovývojového onemocnění, které není život ohrožující. Rodiče Mei zaplatili více než 800 000 dolarů na financování experimentu. Sedm odborníků, kteří případ přezkoumali, sdělilo Science, že rizika testu byla bagatelizována a že znepokojivé údaje z testů na primátech naznačující smrtelné následky nebyly rodině dostatečně sděleny. Etická komise nemocnice dospěla k závěru, že její smrt na trombotickou mikroangiopatii byla „beze vší pochybnosti“ spojena s touto terapií.crisprmedicinenews+3

Druhé úmrtí vyšlo najevo v srpnu po měsíce trvajícím vyšetřování STAT News. Chlapec zařazený do testu vedeného společností HuidaGene Therapeutics se sídlem v Šanghaji kvůli Duchenneově svalové dystrofii zemřel v srpnu 2025 na syndrom akutní dechové tísně po těžké imunitní reakci na vysokou dávku terapie CRISPR. Společnost úmrtí zhruba dvanáct měsíců nezveřejnila, dokud nebyla pod tlakem novinářů.statnews+2

Dohled a informovaný souhlas

Obě studie byly iniciovány výzkumníky a probíhaly pod mírnějším regulačním dohledem než studie sponzorované průmyslem, které vyžadují schválení čínským Národním úřadem pro zdravotnické produkty. Bioetici Emily Packard Dawson a Lainie Friedman Ross v článku pro MedPage Today argumentovali, že tyto případy připomínají úmrtí Jesseho Gelsingera v roce 1999 při testu genové terapie v USA, a varovali, že rychlost translačního výzkumu nesmí jít „na úkor etických a regulačních mantinelů“, které chrání pacienty.geneticliteracyproject+3

Čína od té doby začala pravidla zpřísňovat. Podle nové vládní politiky známé jako nařízení 818 mohou výzkumníky iniciované testy nových biomedicínských technologií provádět pouze špičkové nemocnice.nature

Obor na rozcestí

Tyto tragédie kontrastují s příslibem, který tato technologie ukázala jinde. Ve Spojených státech „Baby KJ“, léčený v únoru 2025 v dětské nemocnici ve Filadelfii personalizovanou terapií úpravy bází kvůli smrtelné metabolické poruše, nadále prospívá. Tento rozdíl podle vědců podtrhuje, že problémem není věda samotná, ale selhání v oblasti informování, souhlasu a dohledu.pmc.ncbi.nlm.nih+1