Två barn döda i kinesiska genförsök: Skärpta regler införs

Två barn har dött i separata experimentella genredigeringsstudier i Kina, vilket har lett till förnyad granskning av landets snabbspår för klinisk forskning och återuppväckt en global debatt om de etiska ramverken för banbrytande biomedicinsk behandling.

Dödsfallen, som beskrevs i en ledarartikel i Nature den 7 september, har satt fokus på så kallade forskarinitierade studier, en kategori av forskning ledd av forskare snarare än läkemedelsföretag, som kan inledas utan godkännande från Kinas nationella läkemedelsmyndighet.nature+1

Fallen

Det första dödsfallet, som avslöjades i juli genom en granskning av Science och Retraction Watch, rörde en sexårig flicka med pseudonymen "Mei". Hon dog i mars 2025, en vecka efter att ha fått en spinal infusion av biljoner viruspartiklar innehållande en CRISPR-baserad redigerare avsedd att behandla Snijders Blok-Campeau syndrom, en sällsynt neuro-utvecklingsstörning som inte är livshotande. Meis föräldrar betalade över 800 000 dollar för att finansiera experimentet. Sju experter som granskade fallet uppgav för Science att riskerna med studien tonades ned och att oroväckande data från primater, som antydde dödliga utfall, inte redovisades tillräckligt för familjen. Sjukhusets etikkommitté drog slutsatsen att hennes död i trombotisk mikroangiopati "utan tvekan" var kopplad till terapin.crisprmedicinenews+3

Det andra dödsfallet kom till kännedom i augusti efter en månader lång granskning av STAT News. En pojke som deltog i en studie ledd av det Shanghai-baserade företaget HuidaGene Therapeutics för Duchennes muskeldystrofi dog i augusti 2025 i akut andnödssyndrom efter en kraftig immunreaktion på en högdos CRISPR-terapi. Företaget avslöjade inte dödsfallet på ungefär tolv månader, förrän de pressades av journalister.statnews+2

Tillsyn och informerat samtycke

Båda studierna var forskarinitierade och genomfördes under lättare regulatorisk tillsyn än industrisponsrade studier, vilka kräver godkännande från Kinas nationella läkemedelsmyndighet. I en kommentar i MedPage Today argumenterade bioetikerna Emily Packard Dawson och Lainie Friedman Ross för att fallen påminner om Jesse Gelsingers död 1999 i en amerikansk genterapi-studie, och varnade för att transnationell hastighet inte får ske "på bekostnad av de etiska och regulatoriska skydd" som ska skydda patienter.geneticliteracyproject+3

Kina har sedan dess vidtagit åtgärder för att skärpa reglerna. Enligt en ny statlig policy, känd som Order 818, får endast topprankade sjukhus genomföra forskarinitierade studier av ny biomedicinsk teknik.nature

Ett fält vid ett vägskäl

Tragedierna står i kontrast till de löften tekniken har visat på andra håll. I USA fortsätter "Baby KJ", som behandlades i februari 2025 vid Children's Hospital of Philadelphia med en personligt anpassad basredigeringsterapi för en dödlig metabolisk sjukdom, att må bra. Den skillnaden, menar forskare, understryker att vetenskapen i sig inte är problemet, utan att bristerna ligger i transparens, samtycke och tillsyn.pmc.ncbi.nlm.nih+1