CRISPR-hoito näyttää lupaavalta jopa 5-vuotiailla sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla

HCA Healthcare ↗ 3.21% ilmoitti maanantaina, että The New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistu tutkimus osoittaa lupaavia tuloksia CRISPR-geenieditointihoidosta, jota testattiin 5–11-vuotiailla lapsilla, joilla on vakava sirppisoluanemia tai verensiirroista riippuvainen beeta-talassemia. Nämä ovat ensimmäiset julkaistut tiedot hoidon arvioinnista tässä nuoremmassa ikäryhmässä.stocktitan+1

Tutkimustulokset

Havainnot perustuvat kahteen vaiheen 3 tutkimukseen, joihin osallistui 26 lasta iältään 5–11 vuotta, mukaan lukien 15 verensiirroista riippuvaista beeta-talassemiapotilasta ja 11 sirppisoluanemiapotilasta. Niiden osallistujien joukossa, joita seurattiin riittävän pitkään ensisijaisten päätetapahtumien arvioimiseksi, kaikki kahdeksan beeta-talassemiapotilasta saavuttivat riippumattomuuden verensiirroista vähintään 12 kuukauden ajaksi, kun taas kaikki kahdeksan sirppisoluanemiapotilasta pysyivät ilman vakavia verisuonitukoskriisejä vähintään 12 kuukauden ajan.businesswire+1

Arvioitu hoito on exagamglogene autotemcel (exa-cel), CRISPR-pohjainen soluhoito, jonka FDA on tällä hetkellä hyväksynyt kelpoisille 12 vuotta täyttäneille potilaille. Se toimii editoimalla potilaan omia verta muodostavia kantasoluja sikiöhemoglobiinin tuotannon lisäämiseksi, mikä voi auttaa ehkäisemään tai vähentämään sairauden komplikaatioita. Tutkimusta sponsoroi Vertex Pharmaceuticals ↗ 1.95%.stocktitan+1

Merkitys nuoremmille potilaille

Tutkimuksen pääkirjoittaja, tohtori Haydar Frangoul, HCA Healthcaren Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Programin lääketieteellinen johtaja TriStar Centennial Children's Hospitalissa, sanoi havaintojen "vahvistavan geenieditointihoidon lupauksen ja korostavan tiukan kliinisen tutkimuksen merkitystä uusien hoitovaihtoehtojen arvioimiseksi lapsille ja näiden vakavien verisairauksien koettelemille henkilöille".stocktitan

Sirppisoluanemia vaikuttaa noin 100 000 ihmiseen Yhdysvalloissa, ja se on maan yleisin perinnöllinen verisairaus. Sairautta sairastavat lapset voivat kokea vakavia kipukriisejä, elinvaurioita ja toistuvia sairaalahoitoja. Hoito, joka toimii 5–11-vuotiailla lapsilla, voisi mahdollistaa varhaisemman puuttumisen ennen kuin vuosien kuluessa kertyvät elinvauriot ehtivät tapahtua.stocktitan

Pääsyn laajentaminen

HCA Healthcare kertoi laajentavansa pääsyä FDA:n hyväksymiin geenieditointihoitoihin Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network -verkostonsa kautta, joka suorittaa vuosittain yli 1 600 veri- ja luuydinsiirtoa sekä soluhoitoa. Nashvillen TriStar Centennial Children's Hospital ja San Antonion Methodist Children's Hospital tarjoavat tällä hetkellä geenieditointihoitoja kelpoisille potilaille, ja Dallasin Medical City Children's Hospital valmistautuu laajentamaan palveluitaan.stocktitan

Tohtori Frangoul oli aiemmin tutkijana ensimmäisessä yhdysvaltalaisessa kliinisessä tutkimuksessa, jossa käytettiin geenieditointia sirppisoluanemian hoitoon, mikä edisti ensimmäisen FDA:n hyväksymän CRISPR-pohjaisen hoidon kehittämistä 12 vuotta täyttäneille potilaille. Pelkästään vuonna 2026 hän on kirjoittanut viisi geenieditointitutkimusta, jotka on julkaistu New England Journal of Medicine -lehdessä.stocktitan