La thérapie CRISPR montre des résultats prometteurs chez les enfants dès l’âge de 5 ans atteints de drépanocytose

HCA Healthcare ↘ 0.69% a annoncé lundi que des recherches publiées dans le New England Journal of Medicine démontrent des résultats prometteurs d'une thérapie d'édition génique CRISPR testée chez des enfants âgés de 5 à 11 ans atteints de drépanocytose sévère et de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, marquant les premières données publiées évaluant le traitement dans ce groupe d'âge plus jeune.stocktitan+1

Résultats de l'étude

Les conclusions sont basées sur deux études de phase 3 ayant recruté 26 enfants âgés de 5 à 11 ans, dont 15 atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions et 11 atteints de drépanocytose. Parmi les participants suivis suffisamment longtemps pour évaluer les critères d'évaluation principaux, les huit enfants atteints de bêta-thalassémie ont atteint l'indépendance transfusionnelle pendant au moins 12 mois, tandis que les huit enfants atteints de drépanocytose sont restés exempts de crises vaso-occlusives sévères pendant au moins 12 mois.businesswire+1

La thérapie évaluée est l'exagamglogene autotemcel (exa-cel), une thérapie cellulaire basée sur CRISPR actuellement approuvée par la FDA pour les patients éligibles âgés de 12 ans et plus. Elle fonctionne en modifiant les propres cellules souches hématopoïétiques du patient pour augmenter la production d'hémoglobine fœtale, ce qui peut aider à prévenir ou à réduire les complications de la maladie. L'étude a été parrainée par Vertex Pharmaceuticals ↘ 1.77%.stocktitan+1

Importance pour les jeunes patients

L'auteur principal de l'étude, le Dr Haydar Frangoul, directeur médical du programme de transplantation et de thérapie cellulaire Sarah Cannon de HCA Healthcare au TriStar Centennial Children's Hospital, a déclaré que les résultats "renforcent la promesse de la thérapie d'édition génique et soulignent l'importance de poursuivre une recherche clinique rigoureuse pour évaluer de nouvelles options de traitement pour les enfants et les individus touchés par ces graves troubles sanguins".stocktitan

La drépanocytose touche environ 100 000 personnes aux États-Unis et constitue le trouble sanguin héréditaire le plus courant du pays. Les enfants atteints de cette maladie peuvent souffrir de crises de douleur intense, de lésions organiques et d'hospitalisations fréquentes. Une thérapie efficace chez les enfants âgés de 5 à 11 ans pourrait permettre une intervention plus précoce avant que des années de lésions organiques cumulatives ne surviennent.stocktitan

Élargissement de l'accès

HCA Healthcare a déclaré qu'elle élargissait l'accès aux thérapies d'édition génique approuvées par la FDA via son réseau Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, qui réalise plus de 1 600 greffes de sang et de moelle osseuse et thérapies cellulaires par an. Le TriStar Centennial Children's Hospital à Nashville et le Methodist Children's Hospital à San Antonio proposent actuellement des thérapies d'édition génique aux patients éligibles, et le Medical City Children's Hospital à Dallas se prépare à étendre ses services.stocktitan

Le Dr Frangoul était auparavant chercheur lors du premier essai clinique américain utilisant l'édition génique pour traiter la drépanocytose, contribuant au développement de la première thérapie basée sur CRISPR approuvée par la FDA pour les patients âgés de 12 ans et plus. Rien qu'en 2026, il a été l'auteur de cinq études sur l'édition génique publiées dans le New England Journal of Medicine.stocktitan