CRISPR-Therapie zeigt vielversprechende Ergebnisse bei Kindern ab 5 Jahren mit Sichelzellenanämie

HCA Healthcare ↗ 3.21% gab am Montag bekannt, dass eine im New England Journal of Medicine veröffentlichte Studie vielversprechende Ergebnisse einer CRISPR-Gen-Editierungstherapie zeigt, die an Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit schwerer Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie getestet wurde. Dies markiert die ersten veröffentlichten Daten zur Bewertung der Behandlung in dieser jüngeren Altersgruppe.stocktitan+1

Studienergebnisse

Die Ergebnisse basieren auf zwei Phase-3-Studien, an denen 26 Kinder im Alter von 5 bis 11 Jahren teilnahmen, darunter 15 mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und 11 mit Sichelzellenanämie. Unter den Teilnehmern, die lange genug beobachtet wurden, um die primären Endpunkte zu bewerten, erreichten alle acht Kinder mit Beta-Thalassämie eine Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 Monate, während alle acht Kinder mit Sichelzellenanämie für mindestens 12 Monate frei von schweren vaso-okklusiven Krisen blieben.businesswire+1

Bei der untersuchten Therapie handelt es sich um Exagamglogen-Autotemcel (Exa-Cel), eine CRISPR-basierte Zelltherapie, die derzeit von der FDA für geeignete Patienten ab 12 Jahren zugelassen ist. Sie funktioniert durch die Bearbeitung der körpereigenen blutbildenden Stammzellen des Patienten, um die Produktion von fetalem Hämoglobin zu erhöhen, was dazu beitragen kann, Krankheitskomplikationen zu verhindern oder zu reduzieren. Die Studie wurde von Vertex Pharmaceuticals ↗ 1.95% gesponsert.stocktitan+1

Bedeutung für jüngere Patienten

Der Hauptautor der Studie, Dr. Haydar Frangoul, medizinischer Direktor des Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Program von HCA Healthcare am TriStar Centennial Children's Hospital, sagte, die Ergebnisse "bestärken das Versprechen der Gen-Editierungstherapie und unterstreichen die Bedeutung der Fortsetzung strenger klinischer Forschung, um neue Behandlungsoptionen für Kinder und Personen zu bewerten, die von diesen schweren Bluterkrankungen betroffen sind."stocktitan

Die Sichelzellenanämie betrifft etwa 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und ist die häufigste vererbte Bluterkrankung des Landes. Kinder mit dieser Erkrankung können schwere Schmerzkrisen, Organschäden und häufige Krankenhausaufenthalte erleben. Eine Therapie, die bei Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren wirkt, könnte ein früheres Eingreifen ermöglichen, bevor es zu jahrelangen kumulativen Organschäden kommt.stocktitan

Ausbau des Zugangs

HCA Healthcare teilte mit, dass es den Zugang zu FDA-zugelassenen Gen-Editierungstherapien über sein Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network erweitert, das jährlich mehr als 1.600 Blut- und Knochenmarktransplantationen sowie Zelltherapien durchführt. Das TriStar Centennial Children's Hospital in Nashville und das Methodist Children's Hospital in San Antonio bieten derzeit Gen-Editierungstherapien für geeignete Patienten an, während das Medical City Children's Hospital in Dallas die Erweiterung seiner Dienste vorbereitet.stocktitan

Dr. Frangoul war zuvor Prüfarzt in der ersten klinischen Studie in den USA, bei der Gen-Editierung zur Behandlung der Sichelzellenanämie eingesetzt wurde, und trug zur Entwicklung der ersten FDA-zugelassenen CRISPR-basierten Therapie für Patienten ab 12 Jahren bei. Allein im Jahr 2026 hat er fünf Studien zur Gen-Editierung verfasst, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden.stocktitan