La terapia CRISPR muestra resultados prometedores en niños de hasta 5 años con anemia falciforme

HCA Healthcare ↘ 0.37% anunció el lunes que una investigación publicada en The New England Journal of Medicine demuestra resultados prometedores de una terapia de edición genética CRISPR probada en niños de 5 a 11 años con anemia falciforme grave y beta talasemia dependiente de transfusiones, marcando los primeros datos publicados que evalúan el tratamiento en este grupo de edad más joven.stocktitan+1

Resultados del estudio

Los hallazgos se basan en dos estudios de fase 3 que incluyeron a 26 niños de 5 a 11 años, incluidos 15 con beta talasemia dependiente de transfusiones y 11 con anemia falciforme. Entre los participantes seguidos el tiempo suficiente para evaluar los criterios de valoración principales, los ocho niños con beta talasemia lograron la independencia transfusional durante al menos 12 meses, mientras que los ocho niños con anemia falciforme permanecieron libres de crisis vaso-oclusivas graves durante al menos 12 meses.businesswire+1

La terapia evaluada es exagamglogene autotemcel (exa-cel), una terapia celular basada en CRISPR actualmente aprobada por la FDA para pacientes elegibles de 12 años en adelante. Funciona editando las propias células madre hematopoyéticas del paciente para aumentar la producción de hemoglobina fetal, lo que puede ayudar a prevenir o reducir las complicaciones de la enfermedad. El estudio fue patrocinado por Vertex Pharmaceuticals ↗ 0.26%.stocktitan+1

Importancia para los pacientes más jóvenes

El autor principal del estudio, el Dr. Haydar Frangoul, director médico del Programa de Trasplante y Terapia Celular Sarah Cannon de HCA Healthcare en el TriStar Centennial Children's Hospital, dijo que los hallazgos "refuerzan la promesa de la terapia de edición genética y subrayan la importancia de continuar con una investigación clínica rigurosa para evaluar nuevas opciones de tratamiento para niños e individuos afectados por estos graves trastornos sanguíneos".stocktitan

La anemia falciforme afecta a aproximadamente 100.000 personas en los Estados Unidos y es el trastorno sanguíneo hereditario más común del país. Los niños con esta afección pueden experimentar crisis de dolor intenso, daño orgánico y hospitalizaciones frecuentes. Una terapia que funcione en niños de 5 a 11 años podría permitir una intervención más temprana antes de que ocurran años de daño orgánico acumulativo.stocktitan

Ampliación del acceso

HCA Healthcare dijo que está ampliando el acceso a terapias de edición genética aprobadas por la FDA a través de su red Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, que realiza más de 1.600 trasplantes de sangre y médula ósea y terapias celulares al año. El TriStar Centennial Children's Hospital en Nashville y el Methodist Children's Hospital en San Antonio ofrecen actualmente terapias de edición genética para pacientes elegibles, y el Medical City Children's Hospital en Dallas se prepara para ampliar sus servicios.stocktitan

El Dr. Frangoul fue anteriormente investigador en el primer ensayo clínico de EE. UU. en utilizar la edición genética para tratar la anemia falciforme, contribuyendo al desarrollo de la primera terapia basada en CRISPR aprobada por la FDA para pacientes de 12 años en adelante. Solo en 2026, ha sido autor de cinco estudios de edición genética publicados en el New England Journal of Medicine.stocktitan