CRISPR-თერაპია იმედისმომცემ შედეგებს აჩვენებს 5 წლის და უფროსი ასაკის ბავშვებში ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის დროს

HCA Healthcare -მა გამოაცხადა კვლევა, რომელიც აჩვენებს, რომ CRISPR გენის რედაქტირების თერაპია ეფექტური იყო 5-დან 11 წლამდე ასაკის 26 ბავშვში, რომლებსაც სისხლის მძიმე დაავადებები აწუხებთ.stocktitan
ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიით დაავადებულმა რვავე პაციენტმა 12 თვის განმავლობაში შეინარჩუნა კრიზისებისგან თავისუფალი მდგომარეობა, ხოლო ბეტა-თალასემიით დაავადებულმა რვავე პაციენტმა მიაღწია ტრანსფუზიისგან დამოუკიდებლობას.businesswire
თერაპია, რომელსაც აფინანსებს Vertex Pharmaceuticals, ამჟამად FDA-ს მიერ დამტკიცებულია მხოლოდ 12 წლის და უფროსი ასაკის პაციენტებისთვის.stocktitan+1

HCA Healthcare -მა ორშაბათს განაცხადა, რომ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებული კვლევა აჩვენებს იმედისმომცემ შედეგებს CRISPR გენის რედაქტირების თერაპიისგან, რომელიც ჩატარდა 5-დან 11 წლამდე ასაკის ბავშვებში, რომლებსაც აწუხებთ ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია და ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული ბეტა-თალასემია. ეს არის პირველი გამოქვეყნებული მონაცემები, რომლებიც აფასებს მკურნალობას ამ ახალგაზრდა ასაკობრივ ჯგუფში.stocktitan+1

კვლევის შედეგები

დასკვნები ეფუძნება ორ მე-3 ფაზის კვლევას, რომელშიც მონაწილეობდა 5-დან 11 წლამდე ასაკის 26 ბავშვი, მათ შორის 15 ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული ბეტა-თალასემიით და 11 ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიით. მონაწილეებს შორის, რომლებსაც აკვირდებოდნენ პირველადი შედეგების შესაფასებლად საკმარისი დროის განმავლობაში, ბეტა-თალასემიით დაავადებულმა რვავე ბავშვმა მიაღწია ტრანსფუზიისგან დამოუკიდებლობას მინიმუმ 12 თვის განმავლობაში, ხოლო ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიით დაავადებული რვავე ბავშვი მინიმუმ 12 თვის განმავლობაში დარჩა მძიმე ვაზო-ოკლუზიური კრიზისების გარეშე.businesswire+1

შეფასებული თერაპია არის exagamglogene autotemcel (exa-cel), CRISPR-ზე დაფუძნებული უჯრედული თერაპია, რომელიც ამჟამად დამტკიცებულია FDA-ს მიერ შესაბამისი 12 წლის და უფროსი ასაკის პაციენტებისთვის. ის მუშაობს პაციენტის საკუთარი სისხლმბადი ღეროვანი უჯრედების რედაქტირებით, რათა გაიზარდოს ნაყოფის ჰემოგლობინის გამომუშავება, რაც დაგეხმარებათ დაავადების გართულებების თავიდან აცილებაში ან შემცირებაში. კვლევა დაფინანსდა Vertex Pharmaceuticals -ის მიერ.stocktitan+1

მნიშვნელობა ახალგაზრდა პაციენტებისთვის

კვლევის წამყვანმა ავტორმა, დოქტორმა ჰაიდარ ფრანგულმა, HCA Healthcare-ის Sarah Cannon-ის ტრანსპლანტაციისა და უჯრედული თერაპიის პროგრამის სამედიცინო დირექტორმა TriStar Centennial-ის ბავშვთა საავადმყოფოში, განაცხადა, რომ დასკვნები "აძლიერებს გენის რედაქტირების თერაპიის პერსპექტივას და ხაზს უსვამს მკაცრი კლინიკური კვლევების გაგრძელების მნიშვნელობას ბავშვებისა და სისხლის ამ სერიოზული დაავადებებით დაავადებული პირებისთვის მკურნალობის ახალი ვარიანტების შესაფასებლად."stocktitan

ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია აწუხებს დაახლოებით 100 000 ადამიანს შეერთებულ შტატებში და არის ქვეყნის ყველაზე გავრცელებული მემკვიდრეობითი სისხლის დაავადება. ბავშვებს ამ მდგომარეობით შეიძლება ჰქონდეთ მძიმე ტკივილის კრიზისები, ორგანოთა დაზიანება და ხშირი ჰოსპიტალიზაცია. თერაპიამ, რომელიც მუშაობს 5-დან 11 წლამდე ასაკის ბავშვებში, შეიძლება შესაძლებელი გახადოს ადრეული ჩარევა, სანამ ორგანოთა კუმულაციური დაზიანება მოხდება.stocktitan

წვდომის გაფართოება

HCA Healthcare-მა განაცხადა, რომ აფართოებს წვდომას FDA-ს მიერ დამტკიცებულ გენის რედაქტირების თერაპიებზე თავისი Sarah Cannon-ის ტრანსპლანტაციისა და უჯრედული თერაპიის ქსელის მეშვეობით, რომელიც ყოველწლიურად ატარებს 1600-ზე მეტ სისხლისა და ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაციას და უჯრედულ თერაპიას. ნეშვილის TriStar Centennial-ის ბავშვთა საავადმყოფო და სან-ანტონიოს მეთოდისტური ბავშვთა საავადმყოფო ამჟამად სთავაზობენ გენის რედაქტირების თერაპიებს შესაბამის პაციენტებს, ხოლო დალასის Medical City-ის ბავშვთა საავადმყოფო ემზადება მომსახურების გაფართოებისთვის.stocktitan

დოქტორი ფრანგული ადრე იყო გამომძიებელი აშშ-ს პირველ კლინიკურ კვლევაში, სადაც გამოიყენებოდა გენის რედაქტირება ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის სამკურნალოდ, რაც წვლილი შეიტანა პირველი FDA-ს მიერ დამტკიცებული CRISPR-ზე დაფუძნებული თერაპიის შემუშავებაში 12 წლის და უფროსი ასაკის პაციენტებისთვის. მხოლოდ 2026 წელს მან დაწერა ხუთი გენის რედაქტირების კვლევა, რომელიც გამოქვეყნდა New England Journal of Medicine-ში.stocktitan

წყაროები (36)