gen tedavisi

Harvard araştırmacıları orak hücreli anemi tedavisi için yeni bir genetik yol keşfetti

Boston Çocuk Hastanesi, Dana-Farber Kanser Enstitüsü ve Broad Enstitüsü'nden bir araştırmacı ekibi, fetal hemoglobini aktive eden ve orak hücreli anemi ile beta talasemi tedavisinde potansiyel yeni bir cephe açan, daha önce bilinmeyen bir genetik yol keşfetti. Çarşamba günü Nature dergisinde…

Nadir görülen genetik ALS için ilk hedefli tedavi 3. faz denemesinde başarılı oldu

Ionis Pharmaceuticals ve Otsuka Pharmaceutical, Salı günü yaptıkları açıklamada, RNA hedefli bir araştırma tedavisi olan ulefnersen'in, nadir görülen genetik bir amyotrofik lateral skleroz (ALS) formuna sahip hastalarda yürütülen 3. faz FUSION denemesinin birincil sonlanım noktasına ulaştığını ve bu hastalık alt…

Genleri tek adımda onaran yeni yöntem: Prime Assembly

Prime assembly adı verilen yeni bir genom mühendisliği yöntemi, araştırmacıların uzun DNA parçalarını canlı insan hücrelerindeki hassas ve programlanabilir konumlara yerleştirmesine olanak tanıyor. Bu gelişme, birçok hasta için geçerli olabilecek evrensel gen tedavilerinin önünü açabilir. Teknik, Çarşamba günü Nature dergisinde…

Çin’deki gen terapisi denemelerinde iki çocuk ölümü kuralları sıkılaştırdı

Çin'de gerçekleştirilen deneysel gen düzenleme çalışmalarında iki çocuğun hayatını kaybetmesi, ülkenin hızlı klinik araştırma sistemine yönelik incelemeleri artırdı ve en son biyomedikal tedavileri yöneten etik kurallar üzerine küresel bir tartışmayı yeniden alevlendirdi.

Tek doz CRISPR gen terapisi kolesterolü bir yıl boyunca yüzde 50 düşürdü

CRISPR tabanlı bir gen düzenleme tedavisinin tek bir infüzyonu, bir yıllık takip süresi boyunca LDL kolesterol ve trigliserit seviyelerinde kalıcı düşüşler sağladı. Araştırmacılar bu bulguları Cuma günü Avrupa Kardiyoloji Derneği 2026 Kongresi'nde sundu ve çalışma eş zamanlı olarak The New…

Güney Koreli araştırmacılar elektromanyetik alanla kontrol edilen gen anahtarı geliştirdi

Seul'deki Dongguk Üniversitesi araştırmacıları, canlı hayvanların içinde elektromanyetik alanlar kullanılarak açılıp kapatılabilen bir gen anahtarı geliştirdi. Bu gelişme, gen tedavilerinin uygulanma biçimini kökten değiştirebilir. 28 Mayıs 2026 tarihinde *Cell* dergisinde yayımlanan çalışma, dış elektromanyetik uyarılara yanıt veren ve gen ifadesi…

Kişiselleştirilmiş gen tedavisi epilepsili gencin bağımsız yürümesini sağladı

UC San Diego ve Rady Children's Institute for Genomic Medicine araştırmacıları, bireysel genetik mutasyonlara göre uyarlanmış kişiselleştirilmiş gen tedavisinin, epilepsinin şiddetli bir formuna sahip çocuklarda nöbetleri önemli ölçüde azaltabileceğini ve gelişimsel dönüm noktalarının kilidini açabileceğini gösterdi. 21 Temmuz 2026'da Nature…

Yeni gen terapisi platformu, kan-beyin bariyerini aşmak için beynin kendi sıvı sistemini kullanıyor

Rochester Üniversitesi Tıp Merkezi'ndeki araştırmacılar, tasarlanmış viral vektörleri beyin dokusuna geniş bir şekilde dağıtmak için beynin doğal sıvı taşıma ağını (glimfatik sistem) kullanan bir gen terapisi platformu geliştirdiler. Bu, nörolojinin en inatçı engellerinden biri olan kan-beyin bariyerini aşmak için potansiyel…

CRISPR tedavisi, orak hücre hastalığı olan 5 yaşındaki çocuklarda umut verici sonuçlar gösteriyor

HCA Healthcare Pazartesi günü, The New England Journal of Medicine'de yayınlanan araştırmanın, ciddi orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağımlı beta talasemi olan 5 ila 11 yaş arası çocuklarda test edilen bir CRISPR gen düzenleme tedavisinden umut verici sonuçlar gösterdiğini duyurdu;…

Çalışma: Tek doz gen terapisi farelerin ömrünü %20 uzattı

Universitat Autònoma de Barcelona'dan araştırmacıların Molecular Therapy'de yayınladığı bir çalışmaya göre, tek bir gen terapisi enjeksiyonu yaşlı farelerin ömrünü %20'den fazla uzattı. Bulgular, metabolik hormon FGF21'i ileten tek seferlik bir gen terapisinin, yaşlı hayvanlara uygulandığında hem yaşamı uzatabildiğini hem de…

Çin’in RNA düzenleme terapisi, dünyada bir ilk olarak kas distrofisini tedavi ediyor

Changping Laboratuvarı ve Pekin Üniversitesi'nden bir araştırma ekibi, Cell dergisinde yayınladığı sonuçlarla, Çin tarafından geliştirilen bir RNA düzenleme platformunun Duchenne kas distrofisi olan pediyatrik hastaları başarıyla tedavi ettiğini gösterdi; bu, hastalık için RNA düzenlemenin ilk klinik uygulaması olma özelliğini taşıyor.

Glokom için hücre gençleştirici gen tedavisi uygulanan ilk kişi

Life Biosciences Pazartesi günü, görme kaybı olan hastalarda hücresel yaşlanmayı tersine çevirmek için tasarlanmış bir gen tedavisi olan ER-100'ün Faz 1 klinik denemesinde ilk katılımcıya doz uygulandığını duyurdu; bu, kısmi epigenetik yeniden programlamanın bir insan üzerinde ilk kez test edildiği…