Une thérapie personnalisée par cellules T élimine un cancer du rein métastatique chez un adolescent

Des chercheurs du Centre Hopp d'oncologie pédiatrique de Heidelberg ont obtenu la rémission complète d'un cancer du rein avancé et résistant aux traitements chez un adolescent grâce à une thérapie personnalisée par cellules T ciblant l'antigène PRAME, selon des résultats publiés le 12 août dans le New England Journal of Medicine.medicalxpress+1

Le cas concerne un patient de 17 ans qui luttait contre un néphroblastome depuis l'âge de 7 ans, subissant de multiples rechutes sur une décennie. Au moment du traitement, la maladie s'était largement propagée, avec de grosses lésions tumorales dans la cavité abdominale et des métastases dans les poumons, le foie, le bassin et le cerveau. Il ne restait plus d'options curatives ni d'essais cliniques disponibles.medicalxpress

Programmer une attaque immunitaire

Les propres cellules T du patient ont été génétiquement modifiées au Centre national des maladies tumorales de Heidelberg pour reconnaître PRAME, un antigène tumoral identifié grâce au programme de séquençage de tumeurs INFORM. Le vecteur génétique utilisé pour reprogrammer les cellules a été fourni par Immatics ↘ 1.56%, une société de biotechnologie basée à Tübingen qui a obtenu des succès thérapeutiques avec des cellules T spécifiques de PRAME dans des essais cliniques chez l'adulte.linkedin+1

Christian Seitz, médecin traitant et directeur médical de la transplantation de cellules souches, de la thérapie cellulaire et génique au KiTZ et à l'hôpital universitaire de Heidelberg, a déclaré que la décision de procéder malgré le stade avancé de la maladie reposait sur "des données cliniques très prometteuses de notre partenaire de collaboration Immatics".medicalxpress

Le patient a reçu les cellules produites localement par perfusion en juillet 2025, après un processus de fabrication de sept jours. À peine neuf jours plus tard, une biopsie de la tumeur a révélé une infiltration massive de cellules T et la mort des cellules cancéreuses. Trois mois après le traitement, aucune cellule tumorale vivante n'a pu être détectée.medicalxpress

D'un seul patient à un essai clinique

"Actuellement, près d'un an après la perfusion de cellules T, notre patient est en excellente condition. Il s'entraîne régulièrement, participe à des courses cyclistes, a pu terminer avec succès sa formation professionnelle et prévoit maintenant de passer son Abitur", a déclaré Seitz.medicalxpress

Ce cas a jeté les bases d'un essai clinique de phase I/II appelé "PRAMEtime", prévu pour 2027, qui recrutera jusqu'à 18 enfants et adolescents âgés de 8 à 17 ans présentant des tumeurs solides positives pour PRAME. Immatics fournira le vecteur, tandis que le Centre pour les thérapies innovantes de Heidelberg, fondé en juin 2026, fabriquera les cellules pour les projets futurs.medicalxpress

Olaf Witt, co-responsable de l'essai prévu et directeur du KiTZ, a souligné que les données de plus de 2 500 patients de l'étude INFORM montrent que PRAME est présent dans de nombreuses tumeurs pédiatriques à haut risque, "et représente donc une cible prometteuse pour de nouvelles thérapies".news-medical+1