პერსონალიზებულმა T-უჯრედულმა თერაპიამ მოზარდში მეტასტაზური თირკმლის კიბო სრულად გააქრო

ჰაიდელბერგის ჰოპის ბავშვთა ონკოლოგიური ცენტრის მკვლევრებმა მოზარდში თირკმლის შორსწასული, მკურნალობისადმი რეზისტენტული კიბოს სრული რემისია მიაღწიეს პერსონალიზებული T-უჯრედული თერაპიის გამოყენებით, რომელიც მიზნად ისახავს PRAME ანტიგენს. კვლევის შედეგები 12 აგვისტოს გამოქვეყნდა ჟურნალში New England Journal of Medicine.medicalxpress+1

შემთხვევა ეხება 17 წლის პაციენტს, რომელიც 7 წლის ასაკიდან ებრძოდა ნეფრობლასტომას და ათწლეულის განმავლობაში არაერთი რეციდივი გადაიტანა. მკურნალობის დაწყების მომენტისთვის დაავადება ფართოდ იყო გავრცელებული: დიდი სიმსივნური წარმონაქმნებით მუცლის ღრუში და მეტასტაზებით ფილტვებში, ღვიძლში, მენჯსა და ტვინში. მკურნალობის სხვა ალტერნატივა ან ხელმისაწვდომი კლინიკური კვლევა აღარ არსებობდა.medicalxpress

იმუნური შეტევის ინჟინერია

პაციენტის საკუთარი T-უჯრედები გენეტიკურად მოდიფიცირდა ჰაიდელბერგის სიმსივნურ დაავადებათა ეროვნულ ცენტრში, რათა მათ ეცნოთ PRAME, სიმსივნური ანტიგენი, რომელიც INFORM-ის სიმსივნის სეკვენირების პროგრამის საშუალებით გამოვლინდა. უჯრედების გადაპროგრამებისთვის გამოყენებული გენეტიკური ვექტორი უზრუნველყო ტიუბინგენში ბაზირებულმა ბიოტექნოლოგიურმა კომპანიამ Immatics ↘ 5.27%, რომელმაც უკვე მიაღწია წარმატებებს PRAME-სპეციფიკური T-უჯრედებით მკურნალობაში მოზრდილთა კლინიკურ კვლევებში.linkedin+1

კრისტიან ზაიცმა, მკურნალმა ექიმმა და KiTZ-ისა და ჰაიდელბერგის საუნივერსიტეტო კლინიკის ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაციის, უჯრედული და გენური თერაპიის სამედიცინო დირექტორმა, განაცხადა, რომ დაავადების შორსწასული სტადიის მიუხედავად, მკურნალობის გაგრძელების გადაწყვეტილება ეფუძნებოდა „ჩვენი პარტნიორი კომპანიის, Immatics-ის, უაღრესად იმედისმომცემ კლინიკურ მონაცემებს“.medicalxpress

პაციენტმა ადგილობრივად წარმოებული უჯრედების ინფუზია 2025 წლის ივლისში, შვიდდღიანი წარმოების პროცესის შემდეგ მიიღო. სულ რაღაც ცხრა დღის შემდეგ, სიმსივნის ბიოფსიამ აჩვენა T-უჯრედების მასიური ინფილტრაცია და კიბოს უჯრედების კვდომა. მკურნალობიდან სამი თვის შემდეგ კი ცოცხალი სიმსივნური უჯრედები საერთოდ ვეღარ აღმოაჩინეს.medicalxpress

ერთი პაციენტიდან კლინიკურ კვლევამდე

ზაიცმა აღნიშნა: „ამჟამად, T-უჯრედების ინფუზიიდან თითქმის ერთი წლის შემდეგ, ჩვენი პაციენტი შესანიშნავ მდგომარეობაშია. ის რეგულარულად ვარჯიშობს, მონაწილეობს ველორბოლებში, წარმატებით დაასრულა პროფესიული სწავლება და ახლა გეგმავს სკოლის გამოსაშვები გამოცდების (Abitur) ჩაბარებას.“medicalxpress

ამ შემთხვევამ საფუძველი ჩაუყარა I/II ფაზის კლინიკურ კვლევას სახელწოდებით „PRAMEtime“, რომელიც 2027 წლისთვის იგეგმება და მასში მონაწილეობას მიიღებს 8-დან 17 წლამდე ასაკის 18-მდე ბავშვი და მოზარდი PRAME-დადებითი სოლიდური სიმსივნეებით. Immatics უზრუნველყოფს ვექტორს, ხოლო ჰაიდელბერგის ინოვაციური თერაპიის ცენტრი, რომელიც 2026 წლის ივნისში დაარსდა, აწარმოებს უჯრედებს მომავალი პროექტებისთვის.medicalxpress

ოლაფ ვიტმა, დაგეგმილი კვლევის თანახელმძღვანელმა და KiTZ-ის დირექტორმა, აღნიშნა, რომ INFORM-ის კვლევაში მონაწილე 2500-ზე მეტი პაციენტის მონაცემები აჩვენებს, რომ PRAME გვხვდება ბევრ მაღალი რისკის მქონე პედიატრიულ სიმსივნეში, „და, შესაბამისად, წარმოადგენს იმედისმომცემ სამიზნეს ახალი თერაპიებისთვის“.news-medical+1