Terapia personalizada con células T elimina un cáncer de riñón metastásico en un adolescente

Investigadores del Centro Hopp de Oncología Infantil de Heidelberg han logrado la remisión completa de un cáncer de riñón avanzado y resistente al tratamiento en un adolescente mediante una terapia personalizada con células T dirigida al antígeno PRAME, según los resultados publicados el 12 de agosto en el New England Journal of Medicine.medicalxpress+1

El caso involucra a un paciente de 17 años que había luchado contra un nefroblastoma desde los 7 años, sufriendo múltiples recaídas a lo largo de una década. Al momento del tratamiento, la enfermedad se había extendido ampliamente, con grandes lesiones tumorales en la cavidad abdominal y metástasis en los pulmones, el hígado, la pelvis y el cerebro. No quedaban opciones curativas ni ensayos clínicos disponibles.medicalxpress

Diseñando un ataque inmunitario

Las propias células T del paciente fueron modificadas genéticamente en el Centro Nacional de Enfermedades Tumorales de Heidelberg para reconocer el PRAME, un antígeno tumoral identificado a través del programa de secuenciación de tumores INFORM. El vector genético utilizado para reprogramar las células fue proporcionado por Immatics ↗ 2.49%, una empresa de biotecnología con sede en Tubinga que ha logrado éxitos terapéuticos con células T específicas para PRAME en ensayos clínicos con adultos.linkedin+1

Christian Seitz, médico tratante y director médico de trasplante de células madre, terapia celular y génica en el KiTZ y el Hospital Universitario de Heidelberg, afirmó que la decisión de proceder a pesar del estado avanzado de la enfermedad se basó en "datos clínicos muy prometedores de nuestro socio colaborador Immatics".medicalxpress

El paciente recibió las células fabricadas localmente mediante una infusión en julio de 2025, tras un proceso de fabricación de siete días. Solo nueve días después, una biopsia del tumor mostró una infiltración masiva de células T y la muerte de las células cancerosas. Tres meses después del tratamiento, no se detectaron células tumorales vivas.medicalxpress

De un solo paciente a un ensayo clínico

"Actualmente, casi un año después de la infusión de las células T, nuestro paciente se encuentra en un estado excelente. Entrena regularmente, participa en carreras de ciclismo, pudo completar con éxito su formación profesional y ahora planea obtener su Abitur", declaró Seitz.medicalxpress

Este caso ha sentado las bases para un ensayo clínico de fase I/II llamado "PRAMEtime", planificado para 2027, en el que se inscribirá a un máximo de 18 niños y adolescentes de entre 8 y 17 años con tumores sólidos positivos para PRAME. Immatics proporcionará el vector, mientras que el Centro de Terapias Innovadoras de Heidelberg, fundado en junio de 2026, fabricará las células para futuros proyectos.medicalxpress

Olaf Witt, codirector del ensayo previsto y director del KiTZ, señaló que los datos de más de 2.500 pacientes en el estudio INFORM muestran que el PRAME se presenta en muchos tumores pediátricos de alto riesgo, "y por lo tanto representa un objetivo prometedor para nuevas terapias".news-medical+1