Yksilöllinen T-soluterapia nujersi nuoren etäpesäkkeisen munuaissyövän

Heidelbergin Hopp-lastensyöpäkeskuksen tutkijat ovat saavuttaneet täydellisen remission pitkälle edenneessä, hoitoresistentissä munuaissyövässä nuorella potilaalla käyttämällä PRAME-antigeeniin kohdistuvaa yksilöllistä T-soluterapiaa. Tulokset julkaistiin 12. elokuuta New England Journal of Medicine -lehdessä.medicalxpress+1

Tapauksessa oli kyseessä 17-vuotias potilas, joka oli taistellut nefroblastoomaa vastaan 7-vuotiaasta asti ja kokenut useita uusiutumisia vuosikymmenen aikana. Hoitohetkellä sairaus oli levinnyt laajalle: vatsaontelossa oli suuria kasvainpesäkkeitä ja etäpesäkkeitä keuhkoissa, maksassa, lantiossa ja aivoissa. Parantavia hoitovaihtoehtoja tai kliinisiä tutkimuksia ei ollut enää saatavilla.medicalxpress

Immuunihyökkäyksen rakentaminen

Potilaan omat T-solut muokattiin geneettisesti Heidelbergin kansallisessa kasvaintautien keskuksessa tunnistamaan PRAME-antigeeni, joka oli löydetty INFORM-kasvainsykvensointiohjelman avulla. Solujen uudelleenohjelmointiin käytetyn geenivektorin toimitti Immatics ↘ 1.56%, Tübingenissä toimiva bioteknologiayritys, joka on saavuttanut hoitomenestystä PRAME-spesifisillä T-soluilla aikuisten kliinisissä tutkimuksissa.linkedin+1

Hoitava lääkäri sekä KiTZin ja Heidelbergin yliopistollisen sairaalan kantasolusiirtojen, solu- ja geeniterapian ylilääkäri Christian Seitz sanoi, että päätös hoidon aloittamisesta taudin pitkälle edenneestä vaiheesta huolimatta perustui "yhteistyökumppanimme Immaticsin erittäin lupaaviin kliinisiin tietoihin".medicalxpress

Potilas sai paikallisesta tuotannosta valmistetut solut infuusiona heinäkuussa 2025 seitsemän päivää kestäneen valmistusprosessin jälkeen. Vain yhdeksän päivää myöhemmin otettu koepala osoitti T-solujen massiivista tunkeutumista kasvaimeen ja syöpäsolujen kuolemaa. Kolme kuukautta hoidon jälkeen eläviä syöpäsoluja ei enää havaittu.medicalxpress

Yksittäisestä potilaasta kliiniseen tutkimukseen

"Tällä hetkellä, lähes vuosi T-soluinfuusion jälkeen, potilaamme on erinomaisessa kunnossa. Hän treenaa säännöllisesti, osallistuu pyöräilykilpailuihin, suoritti ammatillisen koulutuksensa onnistuneesti loppuun ja suunnittelee nyt ylioppilastutkinnon suorittamista", Seitz sanoi.medicalxpress

Tapaus on luonut pohjan vuodelle 2027 suunnitellulle vaiheen I/II "PRAMEtime"-kliiniselle tutkimukselle, johon otetaan enintään 18 iältään 8-17-vuotiasta lasta ja nuorta, joilla on PRAME-positiivinen kiinteä kasvain. Immatics toimittaa vektorin, ja kesäkuussa 2026 perustettu Heidelbergin innovatiivisten herapioiden keskus valmistaa solut tulevia hankkeita varten.medicalxpress

Suunnitellun tutkimuksen toinen johtaja ja KiTZin johtaja Olaf Witt totesi, että INFORM-tutkimuksen yli 2 500 potilaan tiedot osoittavat PRAME-antigeenin esiintyvän monissa lasten korkean riskin kasvaimissa, "ja se on siksi lupaava kohde uusille hoidoille".news-medical+1