Εξατομικευμένη θεραπεία με Τ-κύτταρα εξάλειψε μεταστατικό καρκίνο του νεφρού σε έφηβο

Ερευνητές στο Παιδιατρικό Ογκολογικό Κέντρο Hopp της Χαϊδελβέργης πέτυχαν πλήρη ύφεση προχωρημένου, ανθεκτικού στη θεραπεία καρκίνου του νεφρού σε έναν έφηβο, χρησιμοποιώντας μια εξατομικευμένη θεραπεία με Τ-κύτταρα που στοχεύει το αντιγόνο PRAME, σύμφωνα με αποτελέσματα που δημοσιεύθηκαν στις 12 Αυγούστου στο New England Journal of Medicine.medicalxpress+1

Η περίπτωση αφορούσε έναν 17χρονο ασθενή που έδινε μάχη με το νεφροβλάστωμα από την ηλικία των 7 ετών, υπομένοντας πολλαπλές υποτροπές για μια δεκαετία. Μέχρι τη στιγμή της θεραπείας, η νόσος είχε εξαπλωθεί εκτενώς, με μεγάλες νεοπλασματικές εστίες στην κοιλιακή χώρα και μεταστάσεις στους πνεύμονες, το ήπαρ, τη λεκάνη και τον εγκέφαλο. Δεν υπήρχαν πλέον διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές ή κλινικές δοκιμές.medicalxpress

Σχεδιάζοντας μια ανοσολογική επίθεση

Τα Τ-κύτταρα του ίδιου του ασθενούς τροποποιήθηκαν γενετικά στο Εθνικό Κέντρο Ογκολογικών Παθήσεων της Χαϊδελβέργης ώστε να αναγνωρίζουν το PRAME, ένα καρκινικό αντιγόνο που ταυτοποιήθηκε μέσω του προγράμματος αλληλούχισης όγκων INFORM. Ο γενετικός φορέας που χρησιμοποιήθηκε για τον επαναπρογραμματισμό των κυττάρων παρασχέθηκε από την Immatics ↘ 1.56%, μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα το Τύμπινγκεν, η οποία έχει σημειώσει θεραπευτικές επιτυχίες με Τ-κύτταρα ειδικά για το PRAME σε κλινικές δοκιμές σε ενήλικες.linkedin+1

Ο Christian Seitz, ο θεράπων ιατρός και ιατρικός διευθυντής μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων, κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας στο KiTZ και στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Χαϊδελβέργης, δήλωσε ότι η απόφαση να προχωρήσουν παρά την προχωρημένη νόσο βασίστηκε σε «εξαιρετικά ελπιδοφόρα κλινικά δεδομένα από τον συνεργάτη μας Immatics».medicalxpress

Ο ασθενής έλαβε τα κύτταρα, τα οποία παρασκευάστηκαν τοπικά, μέσω έγχυσης τον Ιούλιο του 2025, μετά από μια διαδικασία παραγωγής επτά ημερών. Μόλις εννέα ημέρες αργότερα, η βιοψία του όγκου έδειξε μαζική διήθηση Τ-κυττάρων και θάνατο των καρκινικών κυττάρων. Τρεις μήνες μετά τη θεραπεία, δεν ήταν δυνατή η ανίχνευση ζωντανών καρκινικών κυττάρων.medicalxpress

Από έναν ασθενή σε μια κλινική δοκιμή

«Σήμερα, σχεδόν έναν χρόνο μετά την έγχυση των Τ-κυττάρων, ο ασθενής μας βρίσκεται σε εξαιρετική κατάσταση. Προπονείται τακτικά, συμμετέχει σε ποδηλατικούς αγώνες, ολοκλήρωσε με επιτυχία την επαγγελματική του εκπαίδευση και τώρα σχεδιάζει να δώσει εξετάσεις για το Abitur (γερμανικό απολυτήριο λυκείου)», δήλωσε ο Seitz.medicalxpress

Η περίπτωση αυτή έθεσε τις βάσεις για μια κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙ με την ονομασία «PRAMEtime», η οποία σχεδιάζεται για το 2027 και στην οποία θα συμμετάσχουν έως και 18 παιδιά και έφηβοι ηλικίας 8 έως 17 ετών με συμπαγείς όγκους θετικούς στο PRAME. Η Immatics θα παρέχει τον φορέα, ενώ το Κέντρο Καινοτόμων Θεραπειών στη Χαϊδελβέργη, το οποίο ιδρύθηκε τον Ιούνιο του 2026, θα παρασκευάζει τα κύτταρα για μελλοντικά έργα.medicalxpress

Ο Olaf Witt, συνεπικεφαλής της σχεδιαζόμενης δοκιμής και διευθυντής του KiTZ, σημείωσε ότι τα δεδομένα από περισσότερους από 2.500 ασθενείς στη μελέτη INFORM δείχνουν ότι το PRAME εμφανίζεται σε πολλούς παιδιατρικούς όγκους υψηλού κινδύνου, «και ως εκ τούτου αποτελεί έναν πολλά υποσχόμενο στόχο για νέες θεραπείες».news-medical+1