Sérsniðin T-frumumeðferð eyðir útbreiddu nýrnakrabbameini í unglingi

Vísindamenn við Hopp-barnakrabbameinsmiðstöðina í Heidelberg hafa náð að lækna alvarlegt nýrnakrabbamein, sem svaraði ekki hefðbundinni meðferð, í unglingi með því að nota sérsniðna T-frumumeðferð sem beinist gegn PRAME-mótefnavakanum. Niðurstöðurnar voru birtar 12. ágúst í New England Journal of Medicine.medicalxpress+1

Um var að ræða 17 ára sjúkling sem hafði barist við nýrnakímæxli frá sjö ára aldri og fengið mörg bakföll á einum áratug. Þegar meðferðin hófst hafði sjúkdómurinn dreift sér mikið, með stórum æxlum í kviðarholi og meinvörpum í lungum, lifur, mjaðmagrind og heila. Engir aðrir lækningakostir eða klínískar rannsóknir voru í boði.medicalxpress

Ónæmiskerfið virkjað til atlögu

Eigin T-frumur sjúklingsins voru erfðabreyttar hjá Þjóðarmiðstöð æxlissjúkdóma í Heidelberg til að þekkja PRAME, sem er æxlismótefnavaki sem fannst með INFORM-raðgreiningarverkefninu. Erfðaferjan sem notuð var til að endurforrita frumurnar kom frá Immatics ↘ 1.56%, líftæknifyrirtæki í Tübingen sem hefur náð góðum árangri með PRAME-sértækar T-frumur í klínískum rannsóknum á fullorðnum.linkedin+1

Christian Seitz, meðhöndlandi læknir og yfirlæknir stofnfrumuígræðslna, frumu- og genameðferða hjá KiTZ og háskólasjúkrahúsinu í Heidelberg, sagði að ákvörðunin um að halda áfram þrátt fyrir langt genginn sjúkdóm hafi verið byggð á „mjög lofandi klínískum gögnum frá samstarfsaðila okkar, Immatics“.medicalxpress

Sjúklingurinn fékk frumurnar, sem voru framleiddar á staðnum, í æð í júlí 2025 eftir sjö daga framleiðsluferli. Aðeins níu dögum síðar sýndi sýnataka úr æxli gríðarlegt innflæði T-frumna og dauða krabbameinsfrumna. Þremur mánuðum eftir meðferðina fundust engar lifandi æxlisfrumur.medicalxpress

Frá einum sjúklingi til klínískrar rannsóknar

„Núna, tæpu ári eftir að T-frumurnar voru gefnar, er sjúklingurinn okkar í frábæru formi. Hann æfir reglulega, tekur þátt í hjólreiðakeppnum, lauk starfsnámi sínu með glæsibrag og stefnir nú á að taka stúdentspróf,“ sagði Seitz.medicalxpress

Þetta tilfelli hefur lagt grunninn að klínískri rannsókn á fasa I/II sem kallast „PRAMEtime“ og er áætluð árið 2027. Í henni munu taka þátt allt að 18 börn og unglingar á aldrinum 8 til 17 ára með PRAME-jákvæð fast æxli. Immatics mun útvega erfðaferjuna, en Miðstöð nýstárlegra meðferða í Heidelberg, sem stofnuð var í júní 2026, mun framleiða frumurnar fyrir framtíðarverkefni.medicalxpress

Olaf Witt, annar stjórnenda fyrirhugaðrar rannsóknar og forstöðumaður KiTZ, benti á að gögn úr INFORM-rannsókninni, sem náði til meira en 2.500 sjúklinga, sýni að PRAME finnist í mörgum áhættusömum æxlum í börnum, „og er því lofandi skotmark fyrir nýjar meðferðir“.news-medical+1