Personalizovaná T-buněčná terapie zbavila teenagera metastatické rakoviny ledvin

Vědcům z Dětského onkologického centra Hoppa v Heidelbergu se podařilo dosáhnout kompletní remise pokročilé, na léčbu rezistentní rakoviny ledvin u dospívajícího pacienta. Využili k tomu personalizovanou T-buněčnou terapii cílící na antigen PRAME, jak vyplývá z výsledků zveřejněných 12. srpna v časopise New England Journal of Medicine.medicalxpress+1

Případ se týká 17letého pacienta, který s nefroblastomem bojoval od svých 7 let a během deseti let prodělal několik relapsů. V době zahájení léčby bylo onemocnění již značně rozšířené, s velkými nádorovými ložisky v břišní dutině a metastázami v plicích, játrech, pánvi a mozku. Pacientovi již nezbývaly žádné standardní možnosti léčby ani dostupné klinické studie.medicalxpress

Genetické inženýrství pro imunitní útok

Vlastní T-buňky pacienta byly geneticky modifikovány v Národním centru pro nádorová onemocnění v Heidelbergu tak, aby rozpoznávaly PRAME, nádorový antigen identifikovaný v rámci programu sekvenování nádorů INFORM. Genetický vektor použitý k přeprogramování buněk poskytla společnost Immatics ↘ 1.56%, biotechnologická firma se sídlem v Tübingenu, která již dříve dosáhla úspěchů s T-buňkami specifickými pro PRAME v klinických studiích u dospělých.linkedin+1

Christian Seitz, ošetřující lékař a lékařský ředitel pro transplantace kmenových buněk, buněčnou a genovou terapii v KiTZ a Univerzitní nemocnici v Heidelbergu, uvedl, že rozhodnutí pokračovat v léčbě i přes pokročilé stadium onemocnění se opíralo o „velmi slibná klinická data od našeho partnera, společnosti Immatics“.medicalxpress

Pacient dostal lokálně vyrobené buňky formou infuze v červenci 2025 po sedmidenním výrobním procesu. Již o devět dní později ukázala biopsie nádoru masivní infiltraci T-buněk a odumírání rakovinných buněk. Tři měsíce po léčbě nebylo možné detekovat žádné živé nádorové buňky.medicalxpress

Od jednoho pacienta ke klinické studii

„V současné době, téměř rok po infuzi T-buněk, je náš pacient ve vynikající kondici. Pravidelně trénuje, účastní se cyklistických závodů, úspěšně dokončil odborné vzdělání a nyní si plánuje udělat maturitu,“ uvedl Seitz.medicalxpress

Tento případ položil základy pro klinickou studii fáze I/II s názvem „PRAMEtime“, plánovanou na rok 2027. Do ní bude zařazeno až 18 dětí a dospívajících ve věku od 8 do 17 let s PRAME-pozitivními solidními nádory. Společnost Immatics poskytne vektor, zatímco Centrum pro inovativní terapie v Heidelbergu, založené v červnu 2026, bude vyrábět buňky pro budoucí projekty.medicalxpress

Olaf Witt, spoluzodpovědný vedoucí plánované studie a ředitel KiTZ, poznamenal, že data od více než 2 500 pacientů ve studii INFORM ukazují, že se antigen PRAME vyskytuje u mnoha vysoce rizikových dětských nádorů, „a představuje proto slibný cíl pro nové terapie“.news-medical+1