Kişiselleştirilmiş T hücresi tedavisi genç hastada metastatik böbrek kanserini tamamen temizledi

New England Journal of Medicine'de 12 Ağustos'ta yayımlanan sonuçlara göre, Hopp Çocuk Kanser Merkezi Heidelberg'deki araştırmacılar, PRAME antijenini hedef alan kişiselleştirilmiş bir T hücresi tedavisi kullanarak bir ergende ileri evre, tedaviye dirençli böbrek kanserinde tam remisyon sağladı.medicalxpress+1

Söz konusu vaka, 7 yaşından beri nefroblastomla mücadele eden ve on yıl boyunca birden fazla kez hastalığı nükseden 17 yaşındaki bir hastayı kapsıyor. Tedavi sürecine gelindiğinde hastalık geniş ölçüde yayılmıştı: karın boşluğunda büyük tümör lezyonları ile akciğer, karaciğer, pelvis ve beyinde metastazlar mevcuttu. Hastanın önünde hiçbir küratif seçenek veya katılabileceği klinik çalışma kalmamıştı.medicalxpress

Bağışıklık Saldırısı Tasarlamak

Hastanın kendi T hücreleri, INFORM tümör dizileme programı aracılığıyla tanımlanan bir tümör antijeni olan PRAME'i tanımak üzere Heidelberg Ulusal Tümör Hastalıkları Merkezi'nde genetik olarak modifiye edildi. Hücreleri yeniden programlamak için kullanılan genetik vektör, yetişkin klinik çalışmalarında PRAME'e özgü T hücreleriyle tedavi başarıları elde etmiş olan Tübingen merkezli biyoteknoloji şirketi Immatics ↗ 2.00% tarafından sağlandı.linkedin+1

Tedaviyi yürüten hekim ve KiTZ ile Heidelberg Üniversitesi Hastanesi Kök Hücre Nakli, Hücre ve Gen Tedavisi Tıbbi Direktörü Christian Seitz, hastalığın ileri evrede olmasına rağmen tedaviye devam etme kararının "iş birliği ortağımız Immatics'ten gelen son derece umut verici klinik verilere" dayandığını belirtti.medicalxpress

Hasta, yedi günlük bir üretim sürecinin ardından yerel olarak üretilen hücreleri Temmuz 2025'te infüzyon yoluyla aldı. Sadece dokuz gün sonra yapılan tümör biyopsisi, yoğun bir T hücresi infiltrasyonu ve kanser hücresi ölümü gösterdi. Tedaviden üç ay sonra ise canlı hiçbir tümör hücresi tespit edilemedi.medicalxpress

Tek Bir Hastadan Klinik Çalışmaya

"Şu anda, T hücrelerinin infüzyonundan neredeyse bir yıl sonra, hastamızın durumu mükemmel. Düzenli olarak antrenman yapıyor, bisiklet yarışlarına katılıyor, mesleki eğitimini başarıyla tamamladı ve şimdi de Abitur diploması almayı planlıyor," dedi Seitz.medicalxpress

Bu vaka, 2027 yılı için planlanan ve PRAME pozitif solid tümörleri olan 8 ila 17 yaş arasındaki 18'e kadar çocuk ve ergeni kapsayacak "PRAMEtime" adlı faz I/II klinik çalışmasının temelini oluşturdu. Immatics vektörü sağlayacak, Haziran 2026'da kurulan Heidelberg Yenilikçi Tedaviler Merkezi ise gelecekteki projeler için hücreleri üretecek.medicalxpress

Planlanan çalışmanın eş yöneticisi ve KiTZ direktörü Olaf Witt, INFORM çalışmasındaki 2.500'den fazla hastadan elde edilen verilerin, PRAME'in birçok yüksek riskli pediatrik tümörde görüldüğünü ortaya koyduğunu belirterek "bu nedenle yeni tedaviler için umut verici bir hedef teşkil ettiğini" vurguladı.news-medical+1