Personalisierte T-Zell-Therapie besiegt metastasierten Nierenkrebs bei Teenager

Forschende am Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ) haben bei einem Jugendlichen mit fortgeschrittenem, therapieresistentem Nierenkrebs mithilfe einer personalisierten T-Zell-Therapie, die auf das PRAME-Antigen abzielt, eine vollständige Remission erreicht. Dies geht aus Ergebnissen hervor, die am 12. August im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden.medicalxpress+1

Der Fall betrifft einen 17-jährigen Patienten, der seit seinem 7. Lebensjahr gegen ein Nephroblastom kämpfte und über ein Jahrzehnt hinweg mehrere Rückfälle erlitt. Zum Zeitpunkt der Behandlung hatte sich die Erkrankung weit ausgebreitet, mit großen Tumorherden in der Bauchhöhle und Metastasen in Lunge, Leber, Becken und Gehirn. Es gab keine heilenden Optionen oder klinischen Studien mehr.medicalxpress

Entwicklung eines Immunangriffs

Die körpereigenen T-Zellen des Patienten wurden am Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg genetisch so verändert, dass sie PRAME erkennen: ein Tumorantigen, das durch das INFORM-Tumorsequenzierungsprogramm identifiziert wurde. Der für die Reprogrammierung der Zellen verwendete genetische Vektor wurde von Immatics ↗ 2.57% bereitgestellt, einem in Tübingen ansässigen Biotechnologieunternehmen, das in klinischen Studien an Erwachsenen bereits Behandlungserfolge mit PRAME-spezifischen T-cellen erzielt hat.linkedin+1

Christian Seitz, behandelnder Arzt und medizinischer Leiter der Sektion für Stammzelltransplantation, Zell- und Gentherapie am KiTZ und am Universitätsklinikum Heidelberg, erklärte, die Entscheidung, trotz der fortgeschrittenen Erkrankung fortzufahren, habe auf „sehr vielversprechenden klinischen Daten unseres Kooperationspartners Immatics“ basiert.medicalxpress

Der Patient erhielt die lokal hergestellten Zellen im Juli 2025 nach einem siebentägigen Herstellungsprozess als Infusion. Nur neun Tage später zeigte eine Tumorbiopsie eine massive Infiltration von T-Zellen und das Absterben von Krebszellen. Drei Monate nach der Behandlung konnten keine lebenden Tumorzellen mehr nachgewiesen werden.medicalxpress

Von einem Patienten zur klinischen Studie

„Heute, fast ein Jahr nach der Infusion der T-Zellen, ist unser Patient in einer hervorragenden Verfassung. Er trainiert regelmäßig, nimmt an Radrennen teil, konnte seine Berufsausbildung erfolgreich abschließen und plant nun, sein Abitur nachzuholen“, so Seitz.medicalxpress

Der Fall hat den Grundstein für eine klinische Phase-I/II-studie namens „PRAMEtime“ gelegt, die für 2027 geplant ist und bis zu 18 Kinder und Jugendliche im Alter von 8 bis 17 Jahren mit PRAME-positiven soliden Tumoren einschließen soll. Immatics wird den Vektor bereitstellen, während das im Juni 2026 gegründete Center for Innovative Therapies in Heidelberg die Zellen für zukünftige Projekte herstellen wird.medicalxpress

Olaf Witt, Co-Leiter der geplanten Studie und Direktor des KiTZ, wies darauf hin, dass Daten von mehr als 2.500 Patienten der INFORM-Studie zeigen, dass PRAME in vielen pädiatrischen Hochrisikotumoren vorkommt „und somit ein vielversprechendes Ziel für neue Therapien darstellt“.news-medical+1