Individualizuota T ląstelių terapija visiškai įveikė paauglio metastazavusį inkstų vėžį

Heidelbergo Hoppo vaikų vėžio centro tyrėjams pavyko pasiekti visišką pažengusio, gydymui atsparaus paauglio inkstų vėžio remisiją, pritaikius individualizuotą T ląstelių terapiją, nukreiptą prieš PRAME antigeną. Šie rezultatai rugpjūčio 12 d. buvo paskelbti žurnale „New England Journal of Medicine“.medicalxpress+1

Šis atvejis susijęs su 17-mečiu pacientu, kuris su nefroblastoma kovojo nuo 7 metų amžiaus ir per dešimtmetį išgyveno ne vieną ligos atkrytį. Prieš pradedant gydymą, liga jau buvo stipriai išplitusi: pilvo ertmėje buvo didelių navikinių darinių, o metastazės aptiktos plaučiuose, kepenyse, dubenyje ir smegenyse. Nebuvo likę jokių kitų gydymo galimybių ar klinikinių tyrimų.medicalxpress

Imuninės atakos programavimas

Paties paciento T ląstelės buvo genetiškai modifizuotos Heidelbergo nacionaliniame navikinių ligų centre, kad atpažintų PRAME: naviko antigeną, nustatytą vykdant INFORM navikų sekvenavimo programą. Genetinį vektorių, naudotą ląstelėms perprogramuoti, pateikė Tiubingene įsikūrusi biotechnologijų bendrovė „Immatics“ ↘ 1.56%, kuri jau yra pasiekusi sėkmingų gydymo rezultatų su PRAME specifinėmis T ląstelėmis suaugusiųjų klinikiniuose tyrimuose.linkedin+1

Gydantis gydytojas Christianas Seitzas, KiTZ ir Heidelbergo universitetinės ligoninės kamieninių ląstelių transplantacijos, ląstelių ir genų terapijos medicinos direktorius, teigė, kad sprendimas tęsti gydymą, nepaisant pažengusios ligos stadijos, buvo priimtas remiantis „itin teikiančiais vilčių klinikiniais duomenimis, gautais iš mūsų bendradarbiavimo partnerio „Immatics““.medicalxpress

Po septynias dienas trukusio gamybos proceso pacientui 2025 m. liepą buvo suleista vietoje paruoštų ląstelių infuzija. Praėjus vos devynioms dienoms, naviko biopsija parodė masinę T ląstelių infiltraciją ir vėžinių ląstelių žūtį. Praėjus trims mėnesiams po gydymo, gyvų naviko ląstelių aptikti nepavyko.medicalxpress

Nuo vieno paciento iki klinikinio tyrimo

„Šiuo metu, praėjus beveik metams po T ląstelių infuzijos, mūsų pacientas yra puikios būklės. Jis reguliariai treniruojasi, dalyvauja dviračių lenktynėse, sėkmingai baigė profesinį mokymą ir dabar planuoja laikyti brandos egzaminus“, – sakė C. Seitzas.medicalxpress

Šis atvejis padėjo pagrindą 2027 m. planuojamam I/II fazės klinikiniam tyrimui „PRAMEtime“, kuriame dalyvaus iki 18 vaikų ir paauglių nuo 8 iki 17 metų, sergančių PRAME teigiamais solidiniais navikais. „Immatics“ pateiks vektorių, o 2026 m. birželį įkurtas Heidelbergo inovatyvios terapijos centras gamins ląsteles būsimiems projektams.medicalxpress

Olafis Wittas, vienas iš planuojamo tyrimo vadovų ir KiTZ direktorius, pažymėjo, kad daugiau nei 2500 pacientų duomenys iš INFORM tyrimo rodo, jog PRAME aptinkamas daugelyje didelės rizikos vaikų navikų, „todėl yra perspektyvus naujų terapijų taikinys“.news-medical+1