genterapi

Sørkoreanske forskere utvikler genbryter styrt av elektromagnetiske felt

Forskere ved Dongguk University in Seoul har utviklet en genbryter som kan slås av og på inni levende dyr ved hjelp av elektromagnetiske felt. Dette er en utvikling som kan endre måten genterapi leveres på. Studien, som ble publisert i…

Personlig genterapi hjelper tenåring med epilepsi å gå selvstendig

Forskere ved UC San Diego og Rady Children's Institute for Genomic Medicine har vist at persontilpasset genterapi skreddersydd for individuelle genetiske mutasjoner kan redusere anfall dramatisk og åpne for utviklingsmessige milepæler hos barn med en alvorlig form for epilepsi. Resultatene,…

Ny genterapi-plattform bruker hjernens eget væskesystem for å omgå blod-hjerne-barrieren

Forskere ved University of Rochester Medical Center har utviklet en genterapi-plattform som utnytter hjernens naturlige væsketransportnettverk – det glymfatiske systemet – for å distribuere konstruerte virale vektorer bredt gjennom hjernevevet, noe som tilbyr en potensiell vei rundt en av nevrologiens…

CRISPR-terapi viser lovende resultater hos barn ned til 5 år med sigdcelleanemi

HCA Healthcare kunngjorde mandag at forskning publisert i The New England Journal of Medicine viser lovende resultater fra en CRISPR-genredigeringsterapi testet på barn i alderen 5 til 11 år med alvorlig sigdcelleanemi og transfusjonsavhengig beta-thalassemi, noe som markerer de første…

En enkelt dose genterapi forlenget levetiden til mus med 20 %, viser studie

En enkelt injeksjon med genterapi forlenget levetiden til eldre mus med mer enn 20 %, ifølge en studie publisert i Molecular Therapy av forskere ved Universitat Autònoma de Barcelona. Funnene markerer den første demonstrasjonen av at en engangs genterapi som…

Kinas RNA-redigeringsterapi behandler muskeldystrofi i en verdensnyhet

Et forskerteam fra Changping Laboratory og Peking University har publisert resultater i tidsskriftet Cell som viser at en Kina-utviklet RNA-redigeringsplattform med suksess behandlet pediatriske pasienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD), noe som markerer den første kliniske anvendelsen av RNA-redigering for sykdommen.

Første person behandlet med celleforyngende genterapi for glaukom

Life Biosciences kunngjorde mandag at den første deltakeren har fått en dose i sin kliniske fase 1-studie av ER-100, en genterapi designet for å reversere cellulær aldring hos pasienter med synstap – noe som markerer første gang delvis epigenetisk omprogrammering…