genų terapija

Harvardo tyrėjai atrado naują genų kelią pjautuvinės anemijos gydymui

Bostono vaikų ligoninės, „Dana-Farber“ vėžio instituto ir „Broad“ instituto tyrėjų komanda atrado anksčiau nežinomą genetinį kelią, kuris aktyvuoja vaisiaus hemoglobiną, atverdama potencialų naują frontą gydant pjautuvinę anemiją ir beta talasemiją. Trečiadienį žurnale „Nature“ paskelbtos išvados identifikuoja BACH2-NRF2 ašį kaip reguliavimo…

Pirmoji taikinių terapija retam genetiniam ALS sėkmingai įveikė 3 fazės tyrimą

„Ionis Pharmaceuticals“ ir „Otsuka Pharmaceutical“ antradienį paskelbė, kad „ulefnersen“, tiriama RNR taikinių terapija, pasiekė pirminį 3 fazės FUSION tyrimo vertinamąjį rodiklį pacientams, sergantiems reta genetine šoninės amiotrofinės sklerozės (ALS) forma, o tai yra pirmas toks pasiekimas šiam ligos potipiui.

Naujas „prime assembly“ metodas leidžia ištaisyti ištisus genus vienu žingsniu

Naujas genomo inžinerijos metodas, vadinamas „prime assembly“, dabar leidžia tyrėjams įterpti ilgus DNR fragmentus į tikslias, programuojamas vietas gyvose žmogaus ląstelėse. Tai plėtra, galinti atverti duris universalioms genų terapijoms, taikomoms daugeliui pacientų. Technika buvo aprašyta trečiadienį žurnale Nature paskelbtame straipsnyje.

Dvi vaikų mirtys Kinijos genų tyrimuose paskatino griežtesnes taisykles

Du vaikai mirė atskiruose eksperimentiniuose genų redagavimo tyrimuose Kinijoje, o tai sukėlė naują susirūpinimą dėl šalies spartaus klinikinių tyrimų sistemos veikimo ir atnaujino pasaulines diskusijas apie etinius saugiklius, reglamentuojančius pažangiausius biomedicininius gydymo būdus.

Vienkartinė CRISPR genų terapija visus metus mažina cholesterolio kiekį perpus

Viena CRISPR pagrįsta genų redagavimo terapijos infuzija užtikrino ilgalaikį MTL cholesterolio ir trigliceridų kiekio sumažėjimą, kuris išliko visus metus, penktadienį Europos kardiologų draugijos kongrese 2026 pranešė mokslininkai. Tyrimo rezultatai vienu metu paskelbti žurnale „The New England Journal of Medicine“.

Pietų Korėjos mokslininkai sukūrė elektromagnetiniu lauku valdomą genų jungiklį

Seulo Dongguko universiteto mokslininkai sukūrė genų jungiklį, kurį gyvų organizmų viduje galima įjungti ir išjungti naudojant elektromagnetinius laukus. Šis pasiekimas gali iš esmės pakeisti genų terapijos taikymą. Tyrime, kuris 2026 m. gegužės 28 d. buvo paskelbtas žurnale „Cell“, aprašoma sistema,…

Personalizuota genų terapija padeda paaugliui su epilepsija vaikščioti savarankiškai

UC San Diego ir Rady vaikų genominės medicinos instituto tyrėjai pademonstravo, kad personalizuota genų terapija, pritaikyta individualioms genetinėms mutacijoms, gali drastiškai sumažinti priepuolius ir padėti vaikams, sergantiems sunkia epilepsijos forma, pasiekti raidos etapų. Rezultatai, paskelbti 2026 m. liepos 21 d.…

Nauja genų terapijos platforma naudoja paties smegenų skysčio sistemą kraujo ir smegenų barjerui apeiti

Ročesterio universiteto medicinos centro mokslininkai sukūrė genų terapijos platformą, kuri išnaudoja natūralų smegenų skysčių transportavimo tinklą – glimfatinę sistemą – kad plačiai paskirstytų modifikuotus virusinius vektorius visame smegenų audinyje, taip pasiūlydama galimą kelią aplenkti vieną didžiausių neurologijos kliūčių: kraujo ir…

CRISPR terapija rodo pažangą gydant 5 metų ir vyresnius vaikus, sergančius pjautuvine anemija

„HCA Healthcare“ pirmadienį paskelbė, kad „The New England Journal of Medicine“ publikuoti tyrimai rodo daug žadančius rezultatus taikant CRISPR genų redagavimo terapiją 5–11 metų vaikams, sergantiems sunkia pjautuvine anemija ir nuo kraujo perpylimo priklausoma beta talasemija. Tai pirmieji paskelbti duomenys,…

Tyrimas rodo, kad viena genų terapijos injekcija pelėms gyvenimo trukmę pailgino 20 proc.

Viena genų terapijos injekcija pailgino senų pelių gyvenimo trukmę daugiau nei 20 proc., teigiama Barselonos autonominio universiteto mokslininkų tyrime, paskelbtame žurnale Molecular Therapy. Šios išvados yra pirmasis įrodymas, kad vienkartinė genų terapija, tiekianti medžiagų apykaitos hormoną FGF21, gali pailginti gyvenimą…

Kinijos RNR redagavimo terapija pirmą kartą pasaulyje gydo raumenų distrofiją

Changping laboratorijos ir Pekino universiteto mokslininkų komanda žurnale „Cell“ paskelbė rezultatus, rodančius, kad Kinijoje sukurta RNR redagavimo platforma sėkmingai gydė vaikus, sergančius Duchenne'o raumenų distrofija (DMD), ir tai yra pirmasis klinikinis RNR redagavimo pritaikymas šiai ligai.

Pirmam pacientui taikyta ląsteles atjauninanti genų terapija glaukomai gydyti

„Life Biosciences“ pirmadienį paskelbė, kad pirmajam dalyviui buvo suleista pirmoji dozė 1-osios fazės klinikiniame tyrime, kuriame tiriamas ER-100 – genų terapija, skirta ląstelių senėjimo procesams atsukti atgal pacientams, praradusiems regėjimą. Tai pirmas kartas, kai dalinis epigenetinis perprogramavimas bandomas su žmogumi.