გენური თერაპია

ჰარვარდის მკვლევარებმა ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის სამკურნალოდ ახალი გენეტიკური გზა აღმოაჩინეს

ბოსტონის ბავშვთა საავადმყოფოს, დანა-ფარბერის კიბოს ინსტიტუტისა და ბროდის ინსტიტუტის მკვლევართა ჯგუფმა აღმოაჩინა აქამდე უცნობი გენეტიკური გზა, რომელიც ააქტიურებს ნაყოფის ჰემოგლობინს. ეს აღმოჩენა ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიისა და ბეტა-თალასემიის მკურნალობის ახალ გზებს ხსნის. Nature-ში ოთხშაბათს გამოქვეყნებული კვლევა აღწერს BACH2-NRF2 ღერძს, როგორც მარეგულირებელ მექანიზმს,…

იშვიათი გენეტიკური ALS-ის პირველი მიზნობრივი თერაპია მე-3 ფაზის კვლევაში წარმატებულია

Ionis Pharmaceuticals და Otsuka Pharmaceutical-მა სამშაბათს განაცხადეს, რომ ulefnersen-მა, RNA-ზე მიზნობრივად მოქმედმა ექსპერიმენტულმა თერაპიამ, ამიოტროფული გვერდითი სკლეროზის (ALS) იშვიათი გენეტიკური ფორმის მქონე პაციენტებში მე-3 ფაზის FUSION კვლევის პირველადი მიზანი წარმატებით შეასრულა, რაც ამ დაავადების ქვეტიპისთვის პირველი შემთხვევაა.

გენების სრულად გამოსწორების ახალი მეთოდი: Prime Assembly

გენომის ინჟინერიის ახალი მეთოდი, სახელწოდებით prime assembly, მკვლევრებს საშუალებას აძლევს გრძელი დნმ-ის ფრაგმენტები ცოცხალი ადამიანის უჯრედების ზუსტ, პროგრამირებად ადგილებში ჩააშენონ. ეს განვითარება გზას უხსნის უნივერსალურ გენურ თერაპიას, რომელიც მრავალი პაციენტისთვის იქნება ხელმისაწვდომი. ტექნიკა აღწერილია ოთხშაბათს Nature-ში გამოქვეყნებულ ნაშრომში.

ჩინეთში გენური თერაპიის კვლევებისას ორი ბავშვი დაიღუპა, რამაც რეგულაციების გამკაცრება გამოიწვია

ჩინეთში გენური რედაქტირების ექსპერიმენტული კვლევებისას ორი ბავშვის გარდაცვალებამ ქვეყნის სწრაფი კლინიკური კვლევების სისტემის მიმართ კრიტიკა გააძლიერა და გლობალური დებატები განაახლა ბიოსამედიცინო მკურნალობის ეთიკურ ნორმებთან დაკავშირებით.

CRISPR-ის ერთჯერადი გენური თერაპია ქოლესტერინს ერთი წლით 50 პროცენტით ამცირებს

CRISPR-ზე დაფუძნებული გენური რედაქტირების თერაპიის ერთჯერადმა ინფუზიამ LDL ქოლესტერინისა და ტრიგლიცერიდების მდგრადი შემცირება გამოიწვია, რაც ერთი წლის განმავლობაში შენარჩუნდა. ამის შესახებ მკვლევარებმა პარასკევს, ევროპის კარდიოლოგიის საზოგადოების 2026 წლის კონგრესზე განაცხადეს, კვლევა ასევე გამოქვეყნდა The New England Journal of Medicine-ში.

სამხრეთკორეელმა მკვლევრებმა ელექტრომაგნიტური ველებით მართვადი გენური ჩამრთველი შექმნეს

სეულის დონგუკის უნივერსიტეტის მკვლევრებმა შექმნეს გენური ჩამრთველი, რომლის გააქტიურება და გამორთვა ცოცხალ ორგანიზმებში ელექტრომაგნიტური ველების საშუალებითაა შესაძლებელი. ეს მიღწევა გენური თერაპიის მიწოდების მეთოდებს რადიკალურად შეცვლის. კვლევა, რომელიც 2026 წლის 28 მაისს ჟურნალ Cell-ში გამოქვეყნდა, აღწერს სისტემას, რომელიც გარე ელექტრომაგნიტურ სტიმულაციაზე…

პერსონალიზებული გენური თერაპია ეპილეფსიით დაავადებულ მოზარდს დამოუკიდებლად სიარულის საშუალებას აძლევს

UC San Diego-სა და Rady Children's Institute for Genomic Medicine-ის მკვლევარებმა აჩვენეს, რომ ინდივიდუალურ გენეტიკურ მუტაციებზე მორგებულ პერსონალიზებულ გენურ თერაპიას შეუძლია მკვეთრად შეამციროს კრუნჩხვები და ბავშვებში ეპილეფსიის მძიმე ფორმის დროს განვითარების ახალი ეტაპები გახსნას. 2026 წლის 21 ივლისს Nature Medicine-ში…

გენური თერაპიის ახალი პლატფორმა ტვინის საკუთარ სითხის სისტემას იყენებს ჰემატოენცეფალური ბარიერის გვერდის ავლით

როჩესტერის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრის მკვლევარებმა შეიმუშავეს გენური თერაპიის პლატფორმა, რომელიც იყენებს ტვინის სითხის ტრანსპორტირების ბუნებრივ ქსელს — გლიმფატურ სისტემას — ინჟინერული ვირუსული ვექტორების ფართოდ გასავრცელებლად ტვინის ქსოვილში, რაც გვთავაზობს პოტენციურ გზას ნევროლოგიის ერთ-ერთი ყველაზე ჯიუტი დაბრკოლების: ჰემატოენცეფალური ბარიერის გარშემო.

CRISPR-თერაპია იმედისმომცემ შედეგებს აჩვენებს 5 წლის და უფროსი ასაკის ბავშვებში ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის დროს

HCA Healthcare -მა ორშაბათს განაცხადა, რომ The New England Journal of Medicine-ში გამოქვეყნებული კვლევა აჩვენებს იმედისმომცემ შედეგებს CRISPR გენის რედაქტირების თერაპიისგან, რომელიც ჩატარდა 5-დან 11 წლამდე ასაკის ბავშვებში, რომლებსაც აწუხებთ ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია და ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული ბეტა-თალასემია. ეს არის პირველი გამოქვეყნებული…

კვლევის თანახმად, გენური თერაპიის ერთმა ინექციამ თაგვების სიცოცხლის ხანგრძლივობა 20%-ით გაზარდა

გენური თერაპიის ერთმა ინექციამ ხანდაზმული თაგვების სიცოცხლის ხანგრძლივობა 20%-ზე მეტით გაზარდა, ნათქვამია Universitat Autònoma de Barcelona-ს მკვლევარების მიერ Molecular Therapy-ში გამოქვეყნებულ კვლევაში. აღმოჩენები წარმოადგენს პირველ დემონსტრაციას იმისა, რომ მეტაბოლური ჰორმონის FGF21-ის მიმწოდებელ ერთჯერად გენურ თერაპიას შეუძლია როგორც სიცოცხლის გახანგრძლივება, ისე…

ჩინური RNA-რედაქტირების თერაპია კუნთოვანი დისტროფიის სამკურნალოდ მსოფლიოში პირველად გამოიყენეს

Changping Laboratory-ისა და პეკინის უნივერსიტეტის კვლევითმა ჯგუფმა ჟურნალ Cell-ში გამოაქვეყნა შედეგები, რომლებიც აჩვენებს, რომ ჩინეთში შემუშავებულმა RNA-რედაქტირების პლატფორმამ წარმატებით უმკურნალა დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პედიატრიულ პაციენტებს, რაც ამ დაავადებისთვის RNA-რედაქტირების პირველ კლინიკურ გამოყენებას წარმოადგენს.

პირველი პაციენტი, რომელსაც გლაუკომის სამკურნალოდ უჯრედების გამაახალგაზრდავებელი გენური თერაპია ჩაუტარდა

ორშაბათს Life Biosciences-მა გამოაცხადა, რომ პირველ მონაწილეს ჩაუტარდა ER-100-ის პირველი ფაზის კლინიკური კვლევა. ეს არის გენური თერაპია, რომელიც შექმნილია მხედველობის დაკარგვის მქონე პაციენტებში უჯრედული დაბერების პროცესის შესაბრუნებლად, რაც აღნიშნავს პირველ შემთხვევას, როდესაც ნაწილობრივი ეპიგენეტიკური რეპროგრამირება ადამიანზე გამოიცადა.