Gentherapie

Harvard-Forscher entdecken neuen genetischen Pfad zur Behandlung von Sichelzellenanämie

Ein Team von Forschern des Boston Children's Hospital, des Dana-Farber Cancer Institute und des Broad Institute hat einen bisher unbekannten genetischen Pfad entdeckt, der fetales Hämoglobin aktiviert und eine potenzielle neue Front bei der Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie eröffnet.…

Erste zielgerichtete Therapie für seltene genetische ALS in Phase 3 erfolgreich

Ionis Pharmaceuticals und Otsuka Pharmaceutical gaben am Dienstag bekannt, dass Ulefnersen, eine in der Erprobung befindliche RNA-zielgerichtete Therapie, den primären Endpunkt der Phase III FUSION-Studie bei Patienten mit einer seltenen genetischen Form der amyotrophen Lateralsklerose erreicht hat. Dies stellt ein…

Neue Methode zur Gen-Reparatur: Prime Assembly korrigiert ganze Gene in einem Schritt

Eine neue Methode der Genom-Editierung namens Prime Assembly ermöglicht es Forschern nun, lange DNA-Fragmente an präzisen, programmierbaren Stellen in lebenden menschlichen Zellen einzufügen. Diese Entwicklung könnte den Weg für universelle Gentherapien ebnen, die bei vielen Patienten anwendbar sind. Die Technik…

Zwei Kindertode bei Gen-Studien in China: Strengere Regeln

Zwei Kinder sind in separaten experimentellen Gen-Editing-Studien in China gestorben, was eine erneute Prüfung des chinesischen Schnellverfahrens für klinische Forschung ausgelöst und eine weltweite Debatte über die ethischen Leitplanken für modernste biomedizinische Behandlungen neu entfacht hat.

Einmalige CRISPR-Gentherapie senkt Cholesterin ein Jahr lang um 50 Prozent

Eine einzige Infusion einer CRISPR-basierten Gen-Editierungstherapie führte zu dauerhaften Senkungen des LDL-Cholesterins und der Triglyzeride, die über ein Jahr der Nachbeobachtung anhielten, berichteten Forscher am Freitag auf dem Kongress der European Society of Cardiology 2026 in einer Präsentation, die gleichzeitig…

Südkoreanische Forscher entwickeln Genschalter mit elektromagnetischer Steuerung

Forscher der Dongguk University in Seoul haben einen Genschalter entwickelt, der in lebenden Tieren mithilfe elektromagnetischer Felder ein- und ausgeschaltet werden kann. Diese Entwicklung könnte die Verabreichung von Gentherapien grundlegend verändern. Die am 28. Mai 2026 in *Cell* veröffentlichte Studie…

Personalisierte Gentherapie hilft Teenager mit Epilepsie beim Laufen

Forscher der UC San Diego und des Rady Children's Institute for Genomic Medicine haben gezeigt, dass eine personalisierte Gentherapie, die auf individuelle genetische Mutationen zugeschnitten ist, Anfälle drastisch reduzieren und bei Kindern mit einer schweren Form der Epilepsie neue Entwicklungsschritte…

Neue Gentherapie-Plattform nutzt das körpereigene Flüssigkeitssystem des Gehirns, um die Blut-Hirn-Schranke zu umgehen

Forscher am University of Rochester Medical Center haben eine Gentherapie-Plattform entwickelt, die das natürliche Flüssigkeitstransportsystem des Gehirns – das glymphatische System – nutzt, um modifizierte virale Vektoren breitflächig im Hirngewebe zu verteilen. Dies bietet einen potenziellen Weg um eines der…

CRISPR-Therapie zeigt vielversprechende Ergebnisse bei Kindern ab 5 Jahren mit Sichelzellenanämie

HCA Healthcare gab am Montag bekannt, dass eine im New England Journal of Medicine veröffentlichte Studie vielversprechende Ergebnisse einer CRISPR-Gen-Editierungstherapie zeigt, die an Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren mit schwerer Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie getestet wurde. Dies…

Studie: Einmalige Gentherapie verlängerte Lebensdauer von Mäusen um 20 %

Eine einzige Injektion einer Gentherapie verlängerte die Lebensdauer älterer Mäuse um mehr als 20 %, so eine in Molecular Therapy veröffentlichte Studie von Forschern der Universitat Autònoma de Barcelona. Die Ergebnisse markieren den ersten Nachweis, dass eine einmalige Gentherapie, die…

Chinas RNA-Editierungstherapie behandelt Muskeldystrophie als weltweite Premiere

Ein Forschungsteam des Changping Laboratory und der Peking-Universität hat in der Fachzeitschrift Cell Ergebnisse veröffentlicht, die zeigen, dass eine in China entwickelte RNA-Editierungsplattform pädiatrische Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erfolgreich behandelt hat, was die erste klinische Anwendung von RNA-Editierung für diese Krankheit…

Erste Person mit zellverjüngender Gentherapie gegen Glaukom behandelt

Life Biosciences gab am Montag bekannt, dass der erste Teilnehmer in seiner klinischen Phase-1-Studie zu ER-100 behandelt wurde, einer Gentherapie, die darauf ausgelegt ist, die zelluläre Alterung bei Patienten mit Sehverlust umzukehren – dies markiert das erste Mal, dass eine…