genameðferð

Vísindamenn Harvard finna nýja genaleið til meðferðar á sigðfrumublóðleysi

Rannsóknarteymi við Boston Children's Hospital, Dana-Farber Cancer Institute og Broad Institute hefur uppgötvað áður óþekkta erfðaleið sem virkjar fósturrauðkorn, sem opnar mögulega nýja leið í meðferð við sigðfrumublóðleysi og beta-þalassemiu. Niðurstöðurnar, sem birtar voru á miðvikudag í Nature, greina BACH2-NRF2…

Fyrsta markvissa meðferðin við sjaldgæfri erfðatengdri ALS skilar árangri í 3. stigs rannsókn

Ionis Pharmaceuticals og Otsuka Pharmaceutical tilkynntu á þriðjudag að ulefnersen, rannsóknarlyf sem miðar að RNA, hafi náð aðalendapunkti í 3. stigs FUSION-rannsókninni hjá sjúklingum með sjaldgæft erfðatengt form hliðlægrar mænustirðnunar (ALS), sem er í fyrsta sinn sem þetta gerist fyrir…

Ný aðferð við genasamsetningu getur lagað heil gen í einu skrefi

Ný aðferð við erfðamengisverkfræði sem kallast prime assembly gerir vísindamönnum nú kleift að sauma langa DNA-búta inn á nákvæma, forritanlega staði í lifandi mannfrumum, þróun sem gæti opnað dyrnar að alhliða genameðferðum sem nýtast mörgum sjúklingum. Tækninni var lýst í…

Tvö börn létust í genabreytingatilraunum í Kína: Hertar reglur

Tvö börn hafa látist í aðskildum tilraunum með genabreytingar í Kína, sem hefur vakið nýja athygli á hraðvirkum klínískum rannsóknum landsins og hrundið af stað alþjóðlegri umræðu um siðferðileg mörk í nýjustu læknismeðferðum.

Einskiptis CRISPR genameðferð lækkar kólesteról um helming í heilt ár

Eitt innrennsli af CRISPR byggðri genabreytingarmeðferð leiddi til varanlegrar lækkunar á LDL kólesteróli og þríglýseríðum sem hélst í heilt ár, að því er vísindamenn greindu frá á föstudag á ráðstefnu Evrópska hjartalæknafélagsins 2026. Niðurstöðurnar voru jafnframt birtar í The New…

Suðurkóreskir vísindamenn þróa genarofa sem stjórnað er með rafsegulsviði

Vísindamenn við Dongguk-háskóla í Seúl hafa þróað genarofa sem hægt er að kveikja og slökkva á inni í lifandi dýrum með því að nota rafsegulsvið. Þessi tækni gæti gerbreytt því hvernig genameðferðir eru framkvæmdar. Rannsóknin, sem birtist í vísindaritinu Cell…

Sérsniðin genameðferð hjálpar unglingi með flogaveiki að ganga óstuddum

Vísindamenn við UC San Diego og Rady Children's Institute for Genomic Medicine hafa sýnt fram á að sérsniðin genameðferð, sem miðast við einstakar stökkbreytingar, getur dregið verulega úr flogaköstum og opnað fyrir þroskaáfanga hjá börnum með alvarlega flogaveiki. Niðurstöðurnar, sem…

Nýr genameðferðarvettvangur notar eigið vökvakerfi heilans til að komast framhjá blóð-heila-hemjuni

Vísindamenn við læknadeild Háskólans í Rochester hafa þróað genameðferðarvettvang sem nýtir náttúrulega vökvaflutningskerfi heilans — glymphatic-kerfið — til að dreifa erfðabreyttum veiruferjum víðtækt um heilavef, sem býður upp á mögulega leið framhjá einni þrálátustu hindrun taugavísinda: blóð-heila-hemjunni.

CRISPR-meðferð sýnir lofandi árangur hjá börnum allt niður í 5 ára með sigðfrumublóðleysi

HCA Healthcare tilkynnti á mánudag að rannsóknir sem birtar voru í The New England Journal of Medicine sýna lofandi árangur af CRISPR-genabreytingarmeðferð sem prófuð var á börnum á aldrinum 5 til 11 ára með alvarlegt sigðfrumublóðleysi og blóðgjafaháð beta-thalassemia, sem…

Ein stakur genameðferðarskammtur lengdi líf músa um 20%, samkvæmt rannsókn

Ein stök inndæling genameðferðar lengdi líf aldraðra músa um meira en 20%, samkvæmt rannsókn sem birt var í Molecular Therapy af vísindamönnum við Universitat Autònoma de Barcelona. Niðurstöðurnar marka fyrstu sönnun þess að genameðferð í einum skammti sem skilar efnaskiptahormóninu…

RNA-breytingarmeðferð frá Kína meðhöndlar vöðvarýrnun í fyrsta sinn í heiminum

Rannsóknarteymi frá Changping Laboratory og Peking-háskóla hefur birt niðurstöður í tímaritinu Cell sem sýna að RNA-breytingavettvangur þróaður í Kína meðhöndlaði með góðum árangri barnasjúklinga með Duchenne-vöðvarýrnun, sem markar fyrstu klínísku notkunina á RNA-breytingum fyrir þennan sjúkdóm.

Fyrsta manneskjan sem fær meðferð með frumuendurnýjandi genameðferð við gláku

Life Biosciences tilkynnti á mánudag að fyrsti þátttakandinn hafi fengið skammt í 1. stigs klínískri tilraun sinni á ER-100, genameðferð sem er hönnuð til að snúa við frumuöldrun hjá sjúklingum með sjónskerðingu — sem markar í fyrsta sinn sem hluta-epigenetísk…