Pirmam pacientui taikyta ląsteles atjauninanti genų terapija glaukomai gydyti

„Life Biosciences“ pirmadienį paskelbė, kad pirmajam dalyviui buvo suleista pirmoji dozė 1-osios fazės klinikiniame tyrime, kuriame tiriamas ER-100 – genų terapija, skirta ląstelių senėjimo procesams atsukti atgal pacientams, praradusiems regėjimą. Tai pirmas kartas, kai dalinis epigenetinis perprogramavimas bandomas su žmogumi.globenewswire+1

Bostone įsikūrusi biotechnologijų įmonė, kurios vienas iš įkūrėjų yra Harvardo medicinos mokyklos biologas Davidas Sinclairas, tiria, ar trijų transkripcijos veiksnių – OCT4, SOX2 ir KLF4, bendrai žinomų kaip OSK – pristatymas gali atjauninti nykstančias tinklainės ganglijų ląsteles pacientams, sergantiems atviro kampo glaukoma ir nearteritine priekine išemine optine neuropatija (NAION).nature+1

Kaip veikia terapija

ER-100 naudoja virusinius vektorius genetinei medžiagai pristatyti tiesiai į tinklainės ląsteles. Antrasis virusinis vektorius, aktyvuojamas antibiotiko doksiciklino, veikia kaip saugos jungiklis: kai pacientai vartoja doksiciklino piliulę, terapija įsijungia; kai nustoja – išsijungia. Dalyviai vartos doksicikliną aštuonias savaites kartu su steroidais uždegimui mažinti.nad

Šiuo metodu siekiama atstatyti epigenetinius modelius – chemines žymes ant DNR, kurios kaupiasi su amžiumi – į jaunatviškesnę būseną, atkuriant pažeistų neuronų, kurie paprastai nesugeba regeneruotis, funkciją. „Life Biosciences“ 2024 m. pranešė, kad terapija atkūrė regėjimo funkciją NAION primatų modelyje.linkedin+3

Saugumo klausimai išlieka

Tyrimas pirmiausia įvertins saugumą ir toleravimą, o tai yra nuolatinis susirūpinimas perprogramavimo srityje. Technikoje naudojami trys iš keturių Yamanaka veiksnių, kurie laboratorinėmis sąlygomis gali sugrąžinti suaugusias ląsteles į į kamienines ląsteles panašią būseną. Tikslas yra pastūmėti ląsteles atgal tik iš dalies – pakankamai, kad jos atjaunėtų, bet neprarastų savo specializuotos tapatybės. Kai kurie mokslininkai įspėjo, kad netinkamas perprogramavimas gali sukelti nekontroliuojamą ląstelių augimą – riziką, pastebėtą ankstesniuose tyrimuose su pelėmis.nature+1

Ilgaamžiškumo srities orientyras

FDA patvirtino „Life Biosciences“ tiriamojo naujo vaisto paraišką 2026 m. sausio 15 d., todėl ER-100 tapo pirmąja ląstelių atjauninimo terapija, naudojančia epigenetinį perprogramavimą, patekusia į klinikinius tyrimus su žmonėmis. Bendrovė 2026 m. balandį surinko 80 milijonų dolerių D serijos finansavimo, kad finansuotų tyrimo užbaigimą ir plėstų savo platformą į kitus audinių tipus, o bendras finansavimas pasiekė beveik 240 milijonų dolerių.lifebiosciences+3

Tyrimas įtrauks iki šešių glaukomos pacientų dviem dozavimo lygiais, prieš nustatant dozę, kuri bus tiriama iki šešių NAION pacientų, ir yra atliekamas Harvardo universiteto susietoje „Massachusetts Eye and Ear“ klinikoje Bostone.nad+1

„Tikslas yra tam tikru mastu atkurti regėjimą ir užkirsti kelią tolesniam regėjimo praradimui“, – sakė „Life Biosciences“ generalinis direktorius Jerry McLaughlinas, kai anksčiau šiais metais buvo paskelbta apie FDA patvirtinimą.nad