Tyrimas rodo, kad viena genų terapijos injekcija pelėms gyvenimo trukmę pailgino 20 proc.

Viena genų terapijos injekcija pailgino senų pelių gyvenimo trukmę daugiau nei 20 proc., teigiama Barselonos autonominio universiteto mokslininkų tyrime, paskelbtame žurnale Molecular Therapy. Šios išvados yra pirmasis įrodymas, kad vienkartinė genų terapija, tiekianti medžiagų apykaitos hormoną FGF21, gali pailginti gyvenimą ir atitolinti su amžiumi susijusį organų nykimą, kai taikoma seniems gyvūnams.

Vienkartinis požiūris į senėjimą

27 mėnesius trukusiam tyrimui, kuriam vadovavo profesorė Fatima Bosch iš universiteto Gyvūnų biotechnologijų ir genų terapijos centro, buvo naudojamas adeno-asocijuotas virusinis vektorius, skirtas FGF21 genui pristatyti į skeleto raumenis per vieną injekciją į raumenis. Tada raumenų ląstelės tapo nuolatinėmis FGF21 baltymo gamintojomis, išskiriančiomis jį į kraują ir sukeliančiomis poveikį visam kūnui.uab+1

Gydytų pelių gyvenimo trukmė, palyginti su negydytomis kontrolinėmis grupėmis, pailgėjo 20,54 proc. Be išgyvenamumo, terapija normalizavo kūno svorį ir riebalų kaupimąsi, pagerino jautrumą insulinui bei gliukozės apykaitą ir padidino energijos sąnaudas. Organų lygmens analizė atskleidė išsaugotas riebalinio audinio, kepenų, inkstų, širdies ir smegenų funkcijas, o transkriptominis profiliavimas parodė pagerėjusią mitochondrijų funkciją, atstatytą proteostazę ir sustiprintą kepenų detoksikaciją.news-medical+2

„Šie rezultatai leidžia FGF21 pagrįstą genų terapiją vertinti kaip potencialią transliacinę strategiją sveikam senėjimui skatinti“, – sakė Bosch.uab

Nuo pelių iki pacientų

Tyrimas remiasi beveik dešimtmečiu Bosch grupės darbo, kuri 2018 m. pirmą kartą parodė, kad AAV pristatytas FGF21 gali panaikinti nutukimą, atsparumą insulinui ir 2 tipo diabetą pelėms. Vėlesnis tyrimas, paskelbtas Molecular Therapy 2024 m. pabaigoje, parodė, kad tas pats metodas ilgam panaikino kepenų fibrozę ir sustabdė navikų vystymąsi nutukusių pelių modeliuose, sergančiuose su medžiagų apykaitos disfunkcija susijusiu steatohepatitu (MASH).pubmed.ncbi.nlm.nih+3

Kriya Therapeutics, 2023 m. įsigijusi Barselonoje įsikūrusią atskilusią įmonę Tramontane Therapeutics, kad gautų prieigą prie FGF21 genų terapijos platformos, kuria šį gydymą kaip KRIYA-497 MASH pacientams. Bendrovė, 2025 m. pritraukusi 313 mln. JAV dolerių finansavimą, KRIYA-497 įtraukia į savo klinikinių tyrimų sąrašą kartu su genų terapijomis, skirtomis geografinei atrofijai ir 1 tipo diabetui gydyti.precisionmedicineonline+2

Perpildyta, bet daug žadanti sritis

FGF21 kelias jau tiriamas kuriant įprastus vaistus. 89bio turi savo FGF21 analogą pegozaferminą, kuriam atliekami 3 fazės klinikiniai tyrimai dėl MASH. Tačiau genų terapijos metodas suteikia potencialų pranašumą: vieną injekciją, kuri sukuria tvarų FGF21 lygį be pakartotinių dozių – tai skirtumas, kurį Bosch komanda pabrėžė kaip ypač svarbų lėtinėms medžiagų apykaitos ligoms.marinbio+1