Vertex Pharmaceuticals

CRISPR-hoito näyttää lupaavalta jopa 5-vuotiailla sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla

HCA Healthcare ilmoitti maanantaina, että The New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistu tutkimus osoittaa lupaavia tuloksia CRISPR-geenieditointihoidosta, jota testattiin 5–11-vuotiailla lapsilla, joilla on vakava sirppisoluanemia tai verensiirroista riippuvainen beeta-talassemia. Nämä ovat ensimmäiset julkaistut tiedot hoidon arvioinnista tässä nuoremmassa ikäryhmässä.